Development：適用于任何細胞、任何發育階段的增強版CRISPR

Wellcome Trust Sanger研究所和劍橋大學的研究人員開發了更有效和可控的CRISPR基因組編輯平臺。這個系統能夠在機體每個細胞和發育每個階段起作用，對發育生物學、組織再生和癌癥研究將有很大的幫助。

研究人員在Development雜志上發表文章，描述了兩個互補的技術――sOPiTKO和sOPTiKD。sOPiTKO是一個敲除系統，通過破壞DNA來關閉基因。sOPTiKD是一個敲低系統，通過干擾RNA來沉默基因活性。這兩個系統可以在任何細胞類型、任何細胞發育階段誘導基因關閉或沉默，在細胞發展成組織的過程中快速準確的探索基因功能，從中發現健康和疾病的線索。

“在干細胞發育為成體細胞的不同階段，基因具有不同的作用。過去我們敲除一個基因只能判斷當時的效果。現在我們可以先讓基因起作用，然后在下一個發育階段用sOPTiKO敲除它，了解該基因在這個階段的功能，”文章資深作者Ludovic Vallier教授說。

規律成簇的間隔短回文重復CRISPR與內切酶Cas9的組合，可以在引導RNA的指引下，靶標并切割入侵者的遺傳物質。2012年研究者們利用這一特點，將CRISPR系統制成了強大的基因組編輯工具。

與其它CRISPR系統相比，研究人員開發的系統更迅速成本也更低。sOPTiKO靈活性很高，可用于機體每一種組織。sOPiTKD在效率上有很大的提升，能一次敲低多個基因，將原本九個月的過程縮短到一兩個月。

此前，哈佛大學的科學家們以CRISPR為基礎打造出了一個定向RNA定位法――CRISPR-Display（CRISP-Disp）。他們利用失去催化活性的dCas9，將整合在sgRNA中的大片段RNA帶到特定DNA位點。這個研究RNA功能的強大工具發表在Nature Methods雜志上，文章通訊作者是RNA領域的著名青年科學家John Rinn博士，他曾被評為2009年美國國內撼動科學界的青年英才。

基因網絡指導著細胞的正常功能，這個網絡受到干擾就可能引發疾病。動態操縱轉錄組的能力對于研究基因網絡的作用機制非常重要。斯坦福大學的研究人員在CRISPRCdCas9的基礎上實現了可誘導的復雜轉錄調節，這項研究發表在十月二十四日的Nature Methods雜志上。

紐約大學的研究團隊在CRISPR-Cas9的基礎上開發了一個定向檢測基因組區域的活體成像系統。該系統能夠精確觀測基因組位點和細胞核結構，揭示細胞核改變在基因表達調控和其他細胞過程中的重要作用。這一研究成果發表在五月二十五日的Nature Communications雜志上。