FDA授予諾華BYM338突破性療法認定

　　諾華(Novartis)20 日宣布，FDA已授予實驗性單抗藥物BYM338(bimagrumab)突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)，該藥開發用于散發性包涵體肌炎(sporadic inclusion body myositis，sIBM)的治療。

　　BYM338是諾華今年獲得FDA授予的第三個突破性療法認定，突出了諾華在行業內突破性療法認定中的領導地位。突破性療法認定，旨在加快嚴重或危及生命疾病的藥物開發及審查。

　　該認定是基于II期概念驗證試驗的結果，數據表明，與安慰劑相比，BYM338能夠使sIBM患者顯著受益。該項研究的數據，將提交至2013年10月14日舉行的美國神經病學協會會議，并將于今年晚些時候發表在一個主流的醫學期刊

　　sIBM是一種罕見的潛在威脅生命的肌肉萎縮疾病，患者會逐漸失去行走的能力，并經歷跌倒及損傷、失去手部功能、吞咽困難等。目前尚無治療藥物獲批。

　　BYM338(bimagrumab)是一種新穎的、全人源化單克隆抗體，開發用于治療病理性肌肉流失及弱化(pathological muscle loss and weakness)。BYM338由諾華生物醫學研究所(NIBR)和MorphoSys合作開發，MorphoSys的HuCAL文庫被用于鑒定抗體。BYM338能夠以高親和力結合II型激活素受體，阻止天然配體的結合，包括肌肉生長抑制素(myostatin)和激活素(activin)。BYM338通過阻斷來自這些抑制性分子的信號，來刺激肌肉的生長。

　　鑒于當前sIBM沒有有效的療法，BYM338有望成為這一患者群體首個真正的治療選擇。

　　BYM338通過靜脈滴注給藥，除了開發用于sIBM的治療，該藥也在臨床開發用于慢性阻塞性肺病(COPD)、惡性惡病質、肌肉減少癥、機械通氣患者的治療。

　　2012年，FDA及歐洲藥品管理局(EMA)均授予BYM338治療sIBM的孤兒藥地位。