NTRK基因融合實體瘤兒童精準靶向藥在華獲批

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維泰凱（拉羅替尼）是全球目前唯一含嬰幼兒適應癥的神經營養酪氨酸受體激酶（NTRK）基因融合不限瘤種精準靶向藥，維泰凱（拉羅替尼）片劑已于近日在國內獲批，作為首個口服TRK抑制劑，是專門用于治療具有NTRK基因融合腫瘤的泛瘤種精準靶向治療藥物。

拉羅替尼在TRK融合的成人和兒童腫瘤患者，包括中樞神經系統（CNS）腫瘤中均顯示出高效和持久的應答，目前已經在美國、歐盟和英國等國家和地區獲批。維泰凱（拉羅替尼）口服溶液則是充分考慮了兒童的用藥特點，專為兒童貼心設計，口服溶液的獲批為兒童TRK腫瘤患者提供了腫瘤精準治療的新選擇，讓NTRK基因融合實體瘤兒童重獲新生不再是夢想。

兒童腫瘤已經成為全球兒童疾病的第九大負擔。首先，兒童腫瘤相對罕見，與成人腫瘤相比，其發病率相對較低，受到社會和企業的關注相對較少，使得這個領域的醫學發展起步較晚。其次，相比成人腫瘤，兒童腫瘤有其特有的驅動機制，其類型多樣且更為復雜，針對成人研發的腫瘤藥物不一定適用于兒童患者。在此背景下，兒童腫瘤藥物嚴重匱乏，部分患兒依照成人患者的臨床經驗進行治療，一定程度上增加了藥物的不良反應風險。

研究發現，TRK融合腫瘤廣泛存在于多種類型的成人和兒童腫瘤中。其中，NTRK基因融合又以在嬰兒纖維肉瘤、高級別膠質瘤（兒科）等兒科特定類型腫瘤中發生率較高。2022年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會也公布了拉羅替尼最新研究數據。截止到2021年7月的數據顯示，拉羅替尼治療NTRK基因融合的兒童實體瘤患者客觀緩解率（ORR）為84%，中位持續緩解時間（DoR）和無進展生存期（PFS）分別為43.3和37.4個月；48個月的生存率為93%。研究顯示，8沒有出現新的、非預期的不良反應事件。