PLoSPathog：基因編輯的干細胞有望消除HIV！

　　使用基因編輯的骨髓干細胞可以顯著降低感染猴/人免疫缺陷病毒（SHIV）的豬尾獼猴休眠的“病毒水庫”的大小，來自福瑞德哈金森腫瘤研究中心的Christopher Peterson及其同事在《PLOS Pathogens》上發表了這項最新研究。

圖片來源：Grace Choi

　　2007年，HIV陽性的Timothy Brown接受了骨髓干細胞移植以治療白血病。而這個過程卻意外地清除了他體內的HIV，可能是由于供體細胞的CCR5基因發生突變，使他對HIV產生了抗性。但是要找到攜帶CCR5突變的供體是很困難的，同時這種移植對于健康的HIV陽性患者而言是非常危險的，因為供體細胞有可能攻擊自身細胞。

　　為了解決這個問題，Peterson及其同事現在正在探索使用基因編輯技術給病人自身的干細胞引入CCR5突變。在過去的工作中，他們證明了他們可以安全的從健康獼猴身上取出骨髓干細胞、編輯CCR5基因并進行回輸，而CCR5突變細胞成功地增殖了。

　　現在，研究人員在感染SHIV并接受抗逆轉錄病毒治療的獼猴身上使用相同的技術，使它們與正在接受治療以降低HIV水平的HIV病人相似。研究人員發現在移植了CCR5基因突變的骨髓干細胞后，這些細胞在獼猴體內成功增殖，產生了攜帶CCR5突變的白細胞，因此對SHIV產生了抗性。

　　他們對獼猴進行組織學分析，成功在HIV病毒庫出發現了基因編輯的細胞，他們發現這些基因編輯后的細胞可以減小這些庫的尺寸，這具有重要意義，因為這些病毒庫隨時都可能被激活產生更多的SHIV，而抗逆轉錄病毒療法對它們無效。

　　隨著時間延長，這些獼猴只有4%的白細胞攜帶CCR5突變，而如果沒有繼續抗逆轉錄病毒療法，這不足以消除SHIV。研究人員現在在嘗試提高他們基因編輯技術的效率以提高這一比例，同時將嘗試與其他療法聯合以便最終可以幫助治療感染HIV的病人。