RNAi藥物市場潛力巨大但路途遙遠

RNA干涉技術（RNAi）正在受到越來越多的關注，一些大型制藥企業已經注入數以十億美元的資金。由于RNAi特異性抑制蛋白質的合成，所以在理論上優于任何以抑制蛋白功能為機制的傳統藥物。但是，目前仍沒有任何一種RNAi新藥上市，最早也要等到2010年，市場達到一定規模至少要5-10年。

現在有4家公司的RNAi新藥候選者進入后期臨床研究，這4家公司是美國默克公司（NYSE:  MRK）、瑞士的諾華（NYSE:  NVS）和美國的OPKO以及Alnylam公司。最早上市RNAi新藥的可能是總部在美國邁阿密的OPKO，總市值為6.5億美元，其Bevasiranib已進入III期臨床研究，也是截止到目前唯一進入III期臨床的RNAi藥物，適應癥是老齡視力喪失，是發達國家致盲的最常見原因。如果III期臨床研究成功，2010年該藥可能上市，并可能成為“重磅炸彈”藥品，與基因泰克（NYSE:DNA）的單抗藥物Lucentis競爭。總部在美國馬賽諸塞州的Alnylam公司，總市值14億美元，其ALN-RSV01正在II期臨床，用于抑制呼吸道融合病毒的產生，該病毒是嬰幼兒肺炎和氣管炎最大元兇。美國默克公司于2006年以11億美元收購了Sirna進入RNAi新藥研發領域，SIRNA027進入II期臨床研究，適應癥同樣是老齡視力喪失。默克認為RNAi新藥技術可以用于公司所有治療領域，戰略目標非常明確。瑞士的諾華也在積極地研發RNAi新藥，但是還沒有查到該公司在臨床研究階段的候選藥物。強生（NYSE:  JNJ）也正在研究RNAi新藥。除了RNAi新藥，還有另外一類非常類似的藥物反義RNA,RNA序列是人工設計及合成的。美國加州的Isis公司（市值達15億美元）正在研發封閉基因機制的降血脂藥物，試圖阻斷有害膽固醇和脂肪的生成，正在進行II期臨床。

總之，RNAi正在從研究成果走向市場，市場潛力巨大，預計達數十億美元。但是，路途還很遙遠，投資也存在相當風險。