基因療法將在不久之后作為心臟病的治療方法邁入電子起搏裝置的行列,通過在心肌組織細胞中插入一個特殊的基因,研究者便可以恢復正常的心率跳動,至少是暫時的恢復,并且已經將其試驗于豬,獲得初步成功。
電子起搏器能夠恢復心臟有規律的跳動,而本身這一功能是由成千上萬的心臟細胞構成的竇房結來完成的。盡管心臟起搏器的植入已經被廣泛使用,但是它的缺點不可避免,例如這種侵入性的手術所引發的感染,或者在機場安檢時會導致警報響起。
為了克服這些問題,洛杉磯西奈醫療中心的心臟病學家Eduardo Marbán領導的團隊試圖尋找一種方法,誘導竇房結外面的細胞來維持心臟的跳動,并且減少手術的侵入性。這一研究已經在今天發表在了Science Translational Medicine上。
研究人員在12頭豬身上模擬了致命性的人類心臟病狀態,使用高頻率的電波來破壞機體自身心臟的起搏細胞,結果導致平均心率降低到了50次/分,而正常的心率應該是大于等于100次/分。
然后,研究人員將攜帶基因Tbx18的病毒注入心臟,一天后,感染此病毒的心臟細胞開始大量表達起搏基因并且心率達到了正常水平。在之后的兩周,無論是休息、移動或是睡眠狀態,動物都始終維持這一穩定的心律跳動。
Marbán 說這種方法相比于其它生物學方法來說更為簡單,例如誘導心肌細胞成為多能細胞,然后再誘導分化成為起搏細胞。但是他也提醒說,這種基因療法的效果可能只是暫時的。因為隨著時間的流逝,機體的免疫系統很有可能識別體外注入的病毒進而攻擊被病毒感染的細胞。目前研究團隊正在監測試驗動物,觀察這一療效究竟能維持多久。
即使這一療法的效果只是暫時的,但是仍舊不能抹殺其貢獻。如果一個病人的心臟起搏器受到感染必須移除,那么這種方法就可以起到暫時替代的作用,以等到新裝置能夠再次植入的那一天。基因療法也可以幫助那些有先天心臟缺陷的胎兒或者一些不適合進行侵入式手術的患者。
美國石溪大學醫療中心的心臟電生理學家 Ira Cohen說:“我認為這是一個創造性的想法。”他很想知道這一療法在狗的身上是否奏效,因為狗的平均心率和人類的更為相近,約為60-100次/分。
Marbán說他的團隊目前正在和美國食品要藥品監督管理局商討進行人體試驗,預估兩到三年后會實現。
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