StemCellReport：干細胞移植治療失明

　　韓國科學家將人類胚胎干細胞分化出來的視網膜輔助細胞注射到四位黃斑變性患者的眼中，有三名患者取得了明顯改善，對第四名患者卻幾乎沒有作用。

　　早在2012年和2014年發表在《柳葉刀》上的兩篇文章，證明了人類胚胎干細胞分化而成的細胞可以被安全地注射到視網膜背后的空腔內用于治療黃斑變性。一家位于美國麻省，名為Advanced Cell Technology（現為Ocata Therapeutics）的公司資助了這項研究，這也是歷史上第一次嘗試利用人類胚胎干細胞的進行臨床治療的實驗研究。

　　現在韓國的這家名為CHA Biotech的公司在美國Ocata公司的幫助下（Ocata提供了干細胞和移植技術）首次在亞洲人身上開展了類似研究。Ocata公司首席技術官Robert Lanza說道，“結合我們在美國的臨床實驗結果，我非常看好這項干細胞移植技術。”

　　美國加州Scripps研究所的干細胞專家Jeanne Loring說道，“現在的臨床實驗結果是鼓舞人心的，但是僅僅基于如此小規模的臨床實驗是遠遠不能令人信服的。”不過加州大學的干細胞專家Magdalene Seiler說，“至少現在的實驗證明了安全性，不過長期的安全性還有待證明”。

　　目前參與該項臨床實驗的四位病人有兩位時老年視網膜黃斑性病變患者，分別是65歲和79歲，還有兩名是少年型黃斑營養不良患者，這是一種發病早的常染色體遺傳疾病，患者年齡分別是40歲和45歲。這兩種黃斑病變都會因為視網膜色素上皮細胞（retinal pigment epithelium，RPE)的凋亡而導致視力受損。RPE細胞給視網膜感光細胞（retinal photoreceptor cell）提供營養同時清理它們產生的廢棄物。當RPE細胞不工作了，視網膜感光細胞也就死了。

　　科學家們首先將人類胚胎干細胞分化成RPE細胞，然后將RPE細胞注射到病人的眼睛里，寄希望于移植的RPE細胞能夠在病人眼中“扎根”生長，替代已經失去功能的RPE細胞，從而避免更多視網膜細胞的凋亡。在經過治療后三名病人的視力都得到了改善，標準的視力測試顯示，這三名病人能夠看清兩到四行的字母，但是那位79歲的老年性黃斑病變患者幾乎沒有改善。

　　Robert Lanza認為視力改善的原因可能是新注入的RPE細胞復蘇了那些進入休眠期卻沒有死的視網膜感官細胞。同時他也很高興看到移植的干細胞沒有形成腫瘤或者分化成其他細胞。這是個非常嚴峻的問題。因為我們不想在眼睛里看到牙齒，或者是跳動的心臟。為了解決這個問題，細胞移植之前會經過細致的篩選，排除那些沒有分化的有可能形成意想不到組織的干細胞。

　　科學家也很高興看到病人的免疫系統沒有排斥移植進去的細胞。就像大腦一樣，眼睛也是免疫豁免的，意味著大多數免疫細胞是不會進入眼睛或者大腦的。為了保險起見，研究人員還是在手術前后一段時間內讓病人服用了免疫抑制劑。科學家還不清楚到底有沒有這個必要。

　　之前發表在《柳葉刀》上類似的研究是針對高加索白種人的。然而這篇關于亞洲人的研究豐富了該項干細胞移植技術的應用范圍。因為白人和黃種人關于老年黃斑病變的等位基因是不一樣的。

　　當前干細胞的臨床實驗正如火如荼：CHA Biotech公司計劃在今年內開展臨床二期實驗。Ocata計劃在數月內開展針對遺傳性黃斑病變和老年黃斑病變的二期臨床實驗。與此同時，日本理化所的干細胞發育中心也在去年開展了一項利用誘導多功能干細胞（iPS)分化產生的RPE細胞治療黃斑病變的研究。

　　Loring說道，這項新的研究激勵了其他利用胚胎干細胞進行臨床實驗的科學家們，也許有一天，胚胎干細胞會在諸如帕金森等其他疾病上也同樣大放異彩。讓我們拭目以待！