Zogenix抗癲癇新藥達到3期主要終點

　　日前，致力于開發罕見病療法的Zogenix公司宣布，其口服氟苯丙胺Fintepla（ZX008），在治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）患者的關鍵性3期試驗中，達到主要研究終點。與安慰劑組相比，Fintepla治療組中患者的癲癇發作頻率較基線時達到了統計學意義上的顯著降低。

　　LGS的發病通常發生在3至5歲之間，有多種病因，包括腦畸形，嚴重頭部損傷，中樞神經系統感染，遺傳性神經退行性疾病，或代謝性病癥。大多數LGS兒童出現一定程度的智力障礙，發育遲緩和異常行為。LGS患者通常具有多種癲癇發作類型，其中包括痙攣性癲癇發作，這導致他們經常摔倒和受傷。對抗癲癇藥物（AEDs）產生耐藥性在LGS患者中很常見。他們需要新型抗癲癇藥物有效管理癲癇發作。

　　Zogenix公司開發的Fintepla是一種液體形態的氟苯丙胺。它可以通過調節血清素機制和sigma-1受體活性來減少癲癇發作的頻率。此前，Fintepla曾被FDA和歐洲藥品管理局授予用于治療LGS患者的孤兒藥資格。目前，Fintepla治療與Dravet綜合征相關癲癇發作的新藥申請（NDA）已獲得FDA的優先審評資格，預計將在今年3月25日之前獲得回復。

　　該項名為Study 1601的關鍵性3期試驗分為兩個部分。第一部分旨在評估將Fintepla添加到LGS患者當前抗癲癇治療方案中的安全性和有效性，共有263名2至35歲的患者參與。這些患者都曾接受一種或多種抗癲癇藥物的治療，但疾病未得到良好的控制。他們的中位基線癲癇發作頻率為每月77次。在確定基線發作頻率4周后，在2周的滴定期內將隨機分組的患者服用的藥物劑量調整至治療劑量，然后是12周的固定劑量維持期。完成第一部分的患者有資格參加第2部分的臨床試驗。第二部分試驗是一項為期12個月的開放標簽擴展研究，旨在評估Fintepla的長期安全性和有效性。

Study 1601試驗到達主要終點

　　該試驗的結果表明，與安慰劑組相比，Fintepla治療組中LGS患者的癲癇發作頻率較基線時達到了統計學意義上的顯著降低，即該試驗的主要終點。0.7 毫克/公斤/天Fintepla劑量組中患者的中位癲癇發作頻率減少了26.5%，而安慰劑組中的這一數值僅為7.8%。此外，Fintepla治療組中患者在多個次要終點上也顯示出了改善。