WIKI資訊
俄羅斯“醫學遺傳研究中心”科學機構突變實驗室主任研究員、醫學副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示，俄羅斯將在技術安全性得到證實后，開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因，第一批成果將在三到四年之內獲得。 斯米爾尼辛娜表示：“技術上可以實現對成人和胚胎的基因進行編輯，但該技術將首先在安全性得到證明后予以應用。在未來三到四年內，我們就可以獲得首批安全成果。經過數十年對這種干預結果的長期觀察后，將獲得最完整的數據。” 她指出，該技術將用于治療最常見的遺傳疾病，如黏多糖貯積癥、囊性纖維化、杜氏肌營養不良癥和遺傳性腫瘤疾病。具體實施方案為“進行基因編輯所需的成分通過正常注射進入血液，通過血液進入需要糾正突變的器官中”。 相關新聞 ......閱讀全文
本周，多項基因編輯重磅研究成果井噴式發布。從“新款”基因剪刀到體細胞克隆疾病模型猴的誕生以及治愈先天性失明等，CRISPR基因編輯技術正在“兌現”造福人類健康的承諾。本周這些最新研究都有哪些亮點？跟小編一起來看看吧。 1. 張鋒團隊開發出第三種人類基因組編輯系統 CRISPR-Cas9是一個
本文中，小編整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科學家們在基因療法研究領域取得的新進展，分享給大家！ 圖片來源：mainnews.net 【1】兩種基因療法或有望治愈罕見遺傳病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
5位CRISPR科學家包攬“大獎” 8月15日，美國最著名的醫學大獎—— Albany Medical Center Prize in Medicine and Biomedical Research 的2017年獲獎名單揭曉。包括張鋒、Jennifer Doudna、Emmanuelle C
01 全球精準醫療進展 自2015年美國前總統奧巴馬提出“精準醫學計劃”后，精準醫療概念迅速席卷全球，近年來更呈逐年加速趨勢，各種新技術、新產品不斷出現。 基因測序的成本進一步降低至100美元，解讀效率進一步提升。 2017年1月，基因測序行業巨頭美國Illumina公司推出全新測序儀，將
“基因組編輯未來產業運用發展是如今的熱點，利用這個技術，不管做動植物轉化改造還是醫藥領域應用，可以做的事情非常多，但是具體怎么落地？我跟大家一樣，有的時候會覺得無從下手，所以今天我會更多從技術層面給大家做一個簡單的介紹。” △魏文勝 北京大學生命科學學院教授 以下是正文： 各位下午好！謝謝
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
CRISPR的火熱及其在臨床上應用的美好愿景，令這一技術相關的公司不斷涌現，除了張鋒等人創辦的Editas Medicine，Emmanuelle Charpentier等人的ERS Genomics，另外一位CRISPR先驅Jennifer Doudna也創辦了自家公司：Caribou Bio
血紅蛋白病是由遺傳因素導致的血紅蛋白肽鏈合成障礙或分子結構異常引起的疾病。原位修復患者體內的基因突變，是從根本上治愈血紅蛋白病的手段。但是受制于修復效率和安全性，這種方法通常較難實現。與之相比，在患者體內添加正常的珠蛋白基因拷貝或者上調胎兒型血紅蛋白的表達，是相對容易實現的策略，能夠在不同程度上
基因療法是指將外源基因導入靶細胞從而糾正或補償基因缺陷表達異常引起的疾病。近些年來，基因療法臨床試驗如雨后春筍般涌現，多項基因療法項目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲批上市，而且基因療法的治療對象也從單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科學家們在基因療法研究領域又
近日，頂尖學術期刊《科學》推出了“變革生物學的技術”特刊，為我們詳細介紹了數種目前正在給生物學領域帶來革新的重磅技術。在今天的這篇文章里，藥明康德微信團隊為各位讀者朋友們整理了其中關于CRISPR/Cas的內容，一道展望它能如何指引基因工程的未來。 CRISPR-Cas基因編輯系統的多樣性、模
1. Cell：中科院生物物理所王艷麗/章新政課題組從結構上揭示Cas13a切割RNA機制 doi:10.1016/j.cell.2017.06.050 CRISPR/Cas系統是目前發現存在于大多數細菌與所有的古菌中的一種免疫系統，被用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。在CR
人類正處在科技發展再次飛躍的時期，而這一次飛躍，有三大工具，也是目前最為熱門的科技前沿領域：基因工程、人工智能和機器人。 AI、人造胚胎、基因占卜等入選MIT2018全球十大突破性技術基因占卜 入選理由：大規模基因研究將讓科學家能夠預測普通疾病及人格特征 技術突破：科學家們現在可以利用你的
7月16日，發表在《PNAS》上題為“Stem cell-derived clade F AAVs mediate high-efficiency homologous recombination-based genome editing”的這份概念驗證研究顯示，這一有希望的新基因編輯平臺，最終
2013年，好萊塢著名影星安吉麗娜·朱莉通過《紐約時報》發表公開信，宣布自己已經接受了雙乳乳腺切除及乳房再造手術。原因是她的醫生估計她有87%的可能性患上乳腺癌、有50%的風險患上卵巢癌。 醫生做出這樣的判斷是基于兩點：一是她有乳腺癌的家族史，她的媽媽和外婆都是因乳腺癌而去世；二是通過一種當時
7月16日，發表在《PNAS》上題為“Stem cell-derived clade F AAVs mediate high-efficiency homologous recombination-based genome editing”的這份概念驗證研究顯示，這一有希望的新基因編輯平臺，最終
來自美國德克薩斯大學（UT）西南醫學中心的科學家們近日發表研究報告稱，他們使用一種CRISPR/Cas9基因編輯技術可以糾正導致杜氏肌營養不良（DMD）的3000種基因突變中的大部分突變。在概念驗證研究中，Eric Olson博士及其同事們使用了單切myoediting技術，成功地在來源于DMD
CRISPR“大升級” 自誕生之際，“魔剪”CRISPR就一直深受實驗室“熱衷”。2017年，圍繞它的研究除了優化器精準編輯技能之外，還大大拓寬了其應用范圍，被賦予新的功能： 編輯RNA 由Broad研究所的張鋒帶領的研究團隊將一種編輯RNA的酶融合到靶向RNA的Cas蛋白上，實現了對細胞
11月24日，楊輝博士研究組與北京大學胡家志研究員實驗室合作，在Genome Biology雜志上發表的一篇論文首次證實，利用靶向染色體多個特定位點的單個sgRNA，在特定的染色體上造成多處DNA切割，可選擇性地敲除整條染色體。這一發現為獲得染色體敲除的動物模型以及非整倍體疾病的治療提供了新思路
中國的科學界正在大膽地推進遺傳重組動物的相關研究工作。盡管一些科學家表示擔心會出現倫理學問題，在中國新的狗、山羊、猴和豬品種正在快速地被制造出來。11月18日，Nature網站以“China's bold push into genetically customized animals”為題對當
臨近2019末，21世紀第二個十年即將結束！Nature 雜志列出了近十年最具影響力的科學事件，CRISPR基因編輯、人工智能、引力波的發現、量子計算、全球變暖等事件入選。 科技創新始終引領著社會和經濟轉型。在過去的這十年中，科技創新帶來的社會和經濟變革的速度和規模前所未有。 在21世紀的第
中國的科學界正在大膽地推進遺傳重組動物的相關研究工作。盡管一些科學家表示擔心會出現倫理學問題，在中國新的狗、山羊、猴和豬品種正在快速地被制造出來。11月18日，Nature網站以“China"s bold push into genetically customized animals”為題對當
中國的科學界正在大膽地推進遺傳重組動物的相關研究工作。盡管一些科學家表示擔心會出現倫理學問題，在中國新的狗、山羊、猴和豬品種正在快速地被制造出來。11月18日，Nature網站以“China's bold push into genetically customized animals”為題對當
今天，來自美國德克薩斯大學的Eric N. Olson團隊在《科學》雜志上發表重要研究成果[1]，他們在全世界范圍內首次實現在大型動物身上直接成功完成CRISPR基因編輯，部分器官高達92%的恢復程度讓研究人員感到驚訝，連CRISPR技術的大牛Jennifer Doudna也表示“自己難以控制自
如果有一天，艾滋病、乙肝等從地球上消失。如果有一天我們可以根治癌癥。如果禿頭、肥胖、近視都能夠被治療。如果有一天，我們可以返老還童。世界會不會更加美好？探長獲悉基因編輯和干擾技術有望將這些夢想都變成現實，于是潛入騰訊WE大會，聆聽了斯坦福大學Lei Stanley Qi（亓磊）教授關于“編程生命”的
近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變所致。由于遺傳性疾病產生的
記者從吉林大學了解到，近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變所致
CRISPR是一種強大的DNA編輯技術。因這種強大的基因編輯技術具有巨大的潛力，它受到科學界和大眾傳媒的大量關注。2015年，它被《科學》期刊評選為當年的年度突破[1]。 CRISPR并不是第一個被設計來編輯DNA的分子工具，但是因為它解決了這個領域的一些長期存在的問題，它才聞名于世。首先，它
《麻省理工科技評論》、俄羅斯《共青團真理報》及全球許多科技觀察人士都不約而同推薦了2017年將會深刻影響并改變人類的科技，他們角度各異，但理論依據和趨勢判斷卻驚人相似。我們找到了八大科技，它們正在深刻改變我們的生活、工作甚至是生命的存在方式。 4月27日，霍金在以《讓人工智能造福人類及其賴以生
大多數人類遺傳病是由于點突變---DNA序列上的單個堿基錯誤---導致的。然而，當前的基因組編輯方法不能夠高效地校正細胞中的這些突變，而且經常導致隨機的核苷酸插入或刪除（insertions or deletion, indel）。 如今，在一項新的研究中，來自美國哈佛大學的研究人員對CRIS
在不久的將來，我們也許能親眼目睹定制而成的“完美嬰兒”。克勞斯·施瓦布在其所著《第四次工業革命》中，認為生物基因工程領域變革的引爆點將是首個“編輯基因組”嬰兒的誕生。而被“設計”過的嬰兒，將擁有某些特質或對某些疾病有免疫。 定制人類 自21世紀初至今，人類全基因組測序的成本幾乎下降了6個數量