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美國研究人員13日說，他們在豬身上測試了一種把基因直接輸送至心臟的新型基因療法，結果表明它可有效逆轉心臟衰竭的過程。 心臟衰竭是指心臟過于虛弱，無法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發心臟衰竭。 美國伊坎醫學院的研究人員當天在美國期刊《科學轉化醫學》上報告說，新型基因療法使用了一種心臟衰竭患者體內缺失的基因SUMO-1，這種基因幫助調節心肌細胞的鈣穩態平衡，一旦缺失會影響心臟的收縮與舒張，從而降低心臟的泵血能力。 研究人員首先通過在豬體內阻斷心臟主要動脈中的血流來模擬人體心臟衰竭，然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送SUMO-1基因。結果發現，豬的腫大心臟逐漸恢復到正常大小。研究人員據此推測，SUMO-1基因療法可能會對心衰患者有益。 此前，這個研究團隊還發現許多心臟衰竭患者體內還缺失另一個叫做SERCA2的基因，不過這種基因受SUMO-1基因調節。用......閱讀全文
干細胞研究取得的進展使得在實驗室培養皿中能夠將病人的皮膚細胞轉化為心臟細胞、腎臟細胞和肝細胞等，這就給科學家們提供希望：有朝一日，這些細胞能夠替換器官移植用于治療器官衰竭病人。但是將這些細胞成功地移植到病人的功能衰竭的器官中仍然是一個重要的臨床挑戰。 如今，來自美國加州大學舊金山分校和德國海德
近日，約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins University)和其他機構的研究人員利用實驗室動物和人類心臟細胞，找到了人們一直在尋找的觸發心力衰竭的“罪魁禍首”。 心力衰竭影響著美國近600百萬人口，以及全球2300萬人口。其特點是心臟功能逐步衰退，心肌硬化，心臟泵血能力逐漸喪失。
今年的眾多新聞中提到了很多新藥，這些新藥在對抗癌癥、心臟疾病等方面已經取得了很大的進步。但是不同的藥物卻有著不同的命運：有的新藥迅速通過了FDA的審核，被批準上市；有的新藥因為無法在臨床試驗中取得預期的效果，而遲遲無法通過FDA審核；另一些新藥則因遲遲無法取得進展而導致相關研究停滯不前，仍在等待
熾熱的基因組編輯工具CRISPR又取得了一項成就——研究人員利用它治療了小鼠的一種嚴重肌肉萎縮癥。 基因編輯技術CRISPR有望用于治療肌肉萎縮遺傳病。圖片來源：C. E. Nelson等 3個研究團隊于2015年12月31日在美
成癮 科羅拉多大學健康和成癮中心：神經科學、基因和環境的研究人員希望了解對酒精和大麻成癮是如何發展的。他們正通過表觀基因組來尋找答案。表觀基因組位于基因組之上，是DNA周圍的化合物網絡，它們修飾基因組，卻不改變DNA序列。通過靶向的甲基化測序，研究人員正在確定與藥物濫用者的大腦掃描圖像相關的表
制藥巨頭輝瑞近日宣布，將終止單抗藥物domagrozumab（PF-06252616）治療杜氏肌營養不良癥（DMD）正在進行中的兩項臨床研究：一項II期安全和有效性研究（B5161002）和一項開放標簽擴展研究（B5161004）。 B5161002是一項2年期、雙盲、安慰劑對照、多中心臨床研
1. NEJM：工程胰島細胞移植讓一名糖尿病患者恢復胰島素產生能力 1型糖尿病讓一名43歲的女性依賴于胰島素。如今，在一項新的研究中，醫生們通過將工程胰島細胞移植到她的腹部恢復了她的身體產生這種激素的能力。這名病人在接受移植一年后仍然保持胰島素不依賴性，而且根據一篇新聞稿的報道，她是測試這種糖
在基因治療領域中近一年發生了不少的與投資有關活動，例如大量的盡職調查、一些投資交易被宣布、還有一些正在進行中并即將對外公布的工作。這些活動反映了風險資金對基因治療以及開發基因治療方法的公司越來越感興趣。 在基因治療領域中，大多數的投資都是來自于風險資金投資。在2012年11月19號，AGT
8月份已經接近尾聲了，這個月又有哪些亮點研究值得我們深入學習一下呢？小編根據本月新聞的類型、熱度和研究領域篩選出了本月的重磅級研究Top10，與大家一起學習。圖片來源：UPMC 【1】Cell Metabol：首次在實驗室中培育出轉基因迷你肝臟組織 有望幫助研究肝臟疾病及開發新型療法 doi
2018年的冬天，你對它的第一個記憶是什么？ 對于北方人而言可能是一頓可口的餃子，一場皚皚大雪，而對于南方人而言，大抵是一股足以驅散霧霾的強冷空氣。 在即將過去的這一周，一波嚴重的霧霾“騷擾”我國中東部絕大部分城市的生活，探索君所在的城市也未能幸免：超低的能見度，讓原本擁擠的早高峰變得更加添
誘導性多能干細胞（iPS細胞）最初是日本科學家山中伸彌（Shinya Yamanaka）團隊在2006年利用病毒載體將四個轉錄因子（Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc）的組合轉入到小鼠胚胎或皮膚纖維母細胞中，使其重編程而得到的類似胚胎干細胞的一種細胞類型。這些ips細胞在形態、基因和
近日，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒-在11月出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，引發千層
目前的再生醫學技術已經允許科學家將皮膚細胞改造為與心臟細胞、胰腺細胞和神經細胞酷似的細胞，但要生成完全成熟的細胞卻困難得多，而這是挽救生命療法的一個關鍵的先決條件。最新一期《自然》雜志刊登了美國科學家在該領域的一項重要突破：他們開發出了將人類皮膚細胞轉化為成熟的全功能肝細胞的方法，并證實，這些細
腎臟疾病與糖尿病 糖尿病經常伴隨著腎病的發生[5]. 比如基因間lncRNA PVT1與二類疾病都緊密關聯。研究人員在II型糖尿病人的晚期腎病進程中發現了PVT1的基因變異。高糖處理可以誘導人的腎間質細胞中PVT1和纖連蛋白1、IV型膠原蛋白、TGF β1、PAI 1等因子的
不孕不育是現代社會年輕夫婦經常會遇到的問題。引發不孕不育的原因有很多，其中既包括遺傳性的因素，也包括環境因素。生活習慣的改變也會導致不孕不育的發生。為了解決這一問題，研究者們也進行了大量的工作。針對近期不孕不育相關領域的研究進展，進行簡要盤點，希望讀者朋友們能夠喜歡。 1. Science：新
端粒是真核生物染色DNA末端的特殊結構，早在20世紀80年代中期，科學家們就發現了端粒酶，當細胞DNA復制終止時，在端粒酶的幫助下DNA就能夠通過端粒依賴模版的復制，補償由去除引物引起的末端縮短，因此在端粒的保持過程中，端粒酶至關重要；但隨著細胞分裂次數的增加，端粒的長度逐漸縮短，當端粒變得不能
目前，美國萊斯大學的科學家們設計了一種可調的病毒，它就像一個安全保險箱，需要兩把“鑰匙”才能被打開，釋放其攜帶的治療藥物。 萊斯大學生物工程師Junghae Suh的實驗室開發出一種腺相關病毒(adeno-associated virus，AAV)，只有存在兩種入選的蛋白酶時才能開啟這
Perlegen收集3000多DNA樣本 尋找藥物副作用基因 根據美國商業新聞社（Business Wire）報導，Perlegen Sciences今天宣布已經從使用Actos（R）和Avandia（R）進行治療的糖尿病患者身上收集了3000多個樣本。收集樣本是為了分析與
線粒體疾病是一種母系遺傳病，其可造成一系列令人衰弱的疾病，當前沒有治愈方法。在發表于4月23日《細胞》（Cell）雜志上的一項研究中，Salk研究所的研究人員報告稱首次成功嘗試使用基因編輯技術阻止了與多種人類線粒體疾病相關的突變線粒體DNA從小鼠母親處傳遞給后代。 領導這一研究的是Salk生
近日，圣路易斯華盛頓大學醫學院研究人員在基因治療領域開發了一種新的基因遞送方法，可以將攜帶目的基因的失活病毒，注射到小鼠血液中，并達到正確靶細胞中。在早期研究中，科學家已經表明，他們開發的基因遞送方法能夠針對小鼠腫瘤血管，而不影響健康組織。 放射腫瘤學特聘教授David T. Curi
一、炒作導火線來源于瑞銀證券日前的一篇報告 瑞銀證券日前發布研報認為，免疫治療產品有望成為腫瘤領域的下一座金礦。臨床實驗結果顯示了腫瘤免疫(tumor immunity)治療的良好應用前景：利用人體自身的免疫系統(immune system)治療腫瘤，即腫瘤免疫(tumor immunity)
封面故事： 紀念夏威夷大氣二氧化碳測量工作50周年 近50年前的1958年3月，似乎一切都跟平常一樣，但Charles Keeling及其同事在夏威夷的冒納羅亞火山上開始了對大氣中二氧化碳的一系列測量活動。他們獲得的結果現在終于引起了世界的注意。本期Nature封面上刊登
今天，來自美國德克薩斯大學的Eric N. Olson團隊在《科學》雜志上發表重要研究成果[1]，他們在全世界范圍內首次實現在大型動物身上直接成功完成CRISPR基因編輯，部分器官高達92%的恢復程度讓研究人員感到驚訝，連CRISPR技術的大牛Jennifer Doudna也表示“自己難以控制自
近日，日本大阪大學已向日本厚生勞動省申請實施利用全球首例人類誘導多能干細胞（ips細胞）制作角膜細胞移植再生臨床研究計劃！ 全球首例！？ 該項目原在2018年12月下旬就已通過大阪大學審查委員會批準，若此次經厚勞省審議獲批，項目預計最快在6月開始正式進入試驗。 據悉，這將是全球首例iPS角
本期為大家帶來關于高血壓的最新研究進展，幫助大家了解關于高血壓發病機理、預防和治療高血壓的最新科研動態。 【1】警惕！甘草茶會引起高血壓急癥！ Licorice tea causes hypertensive emergency in patient 《Medical Associatio
三陰性乳腺癌（TNBC）是指雌激素受體（ER）、孕激素受體（PR）和人表皮生長因子受體（HER2）均陰性的一種特殊類型乳腺癌。TNBC約占所有乳腺癌的15%，其許多生物學特性和基底細胞樣型乳腺癌相似，但兩者之間存在某些基因表達譜和免疫表型上的差異，因此亦不能完全等同。TNBC因缺乏內分泌及抗HE
近日，發表在國際雜志Cell Stem Cell上的一篇研究論文中，來自布萊根婦女醫院的研究人員通過研究鑒別出了組織纖維化的細胞起源，纖維增生性疾病，比如慢性腎臟疾病和腎衰竭、肺部疾病、心臟衰竭及肝硬化等，其在發達國家死亡比例中占到了45%。 研究者Benjamin Humphreys說道，此
“今年寒假來臨后，由于血小板供應不足，醫院有十幾臺移植手術不得不延期。”北京大學腫瘤醫院淋巴腫瘤科主任朱軍日前告訴《中國科學報》。但這種情況有望通過新科技的應用而改變。 近日，北京大學腫瘤醫院教授殷勤偉、朱軍等在《自然—生物醫學工程》發表了題為《生產用于疾病治療的賦能間充質干細胞》的論文。文章
2015年6月4日，哈佛大學醫學院官方網站公布2015年度華倫.阿爾波特基金會的授獎信息。中國中醫科學院中藥研究所屠呦呦研究員因其在抗瘧領域的突出貢獻而榮獲此獎。同獲此獎的還有紐約醫學院從事抗瘧疫苗研究的露絲(Ruth S. Nussenzweig)和維克多(Victor Nussenzweig
加州大學洛杉磯分校（UCLA）的科學家開發了一種有效分離、成熟和移植人類多能干細胞生成骨骼肌細胞的新策略。這項研究為杜氏肌營養不良（Duchenne Muscular Dystrophy）等肌肉疾病的干細胞替代療法提供了重要依據。 杜氏肌營養不良是最常見的致死性兒童遺傳病，由于缺乏抗肌萎縮蛋白