本病正確名稱為急性髓細胞性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是髓系造血干/祖細胞惡性疾病。以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細胞異常增生為主要特征,臨床表現為貧血、出血、感染和發熱、臟器浸潤、代謝異常等,多數病例病情急重,預后兇險,如不及時治療常可危及生命。本病占小兒白血病的30%。在分子生物學改變及化療反應方面兒童AML與成人(<50歲)相似。嬰幼兒的AML比成人易發生髓外白血病。