藍鳥：物擊中大滿貫
藍鳥生物（Bluebird Bio）在此次ASH2017大會上發表了三項引人注目的研究：CAR-T療法bb2121治療高度晚期多發性骨髓瘤的CRB-401研究的更新結果，基因療法LentiGlobin治療β-地中海貧血的HGB-205研究結果以及治療鐮狀細胞性貧血的HGB-206研究。
CAR-T現在非常熱門，諾華和吉利德科學正在爭奪CAR-T產品的“霸主”地位， 但到目前為止，它們僅限于白血病和淋巴瘤的類型。bb2121由藍鳥和與生物技術巨頭Celgene共同開發，靶點是在骨髓瘤細胞上發現一種名為BCMA的蛋白質。患者以前嘗試了7種藥物（中位數），但都治療失敗了。在這項試驗中，18名患者有17人的癌細胞縮小，10人的癌細胞消失，這被稱為完全應答或未經證實的完全應答。
Blubird公司治療另一種血液疾病——β地中海貧血的新工藝同樣令人鼓舞。 治療超過6個月的全部3名患者均不需要再輸血，兩名患者的血紅蛋白水平正常。
最令人鼓舞的結果可能是在鐮狀細胞貧血的治療上。早期在1名鐮狀細胞病人的試驗中就顯示令人興奮的結果，而后治療7個病人并沒有顯示出類似的好處。 現在，有兩名患者顯示了同樣積極的結果。
BioMarin：血友病基因治療印象深刻
BioMarin和Spark兩家公司兩種不同的基因治療產品顯示了潛在治愈血友病A的希望，血友病A是最常見的引起失控性出血的遺傳性疾病，患者體內因缺乏關鍵的凝血因子VIII而無法有效地凝血。目前，治療甲型血友病的標準療法是每周3次預防性地輸注凝血因子VIII。BioMarin利用腺病毒載體讓患者體內的因子VIII血液濃度接近正常水平，恢復正常凝血能力。在高劑量組里，BioMarin的方法帶來了更高的凝血因子VIII水平——在接受治療的78周后，中位凝血因子VIII水平為90%，平均凝血因子VIII水平則為89%。
Spark：數據引起爭議股價大跌
值得一提的是，即使用較低的劑量，BioMarin的方法也使得患者的凝血因子VIII水平接近或抵達了正常值。相比之下，Spark 公布的數據有一個很大的爭議：血液中的凝血因子水平有多高？從數據上看，Spark似乎更保守，SPK-8011不同劑量效果variability 太大，即數據看起來相當不穩定，此外其時間表落后于BioMarin。基于此，Spark的股價大跌。
羅氏：咆哮AHS2017
羅氏的泊妥珠單抗vedotin的生存曲線令人印象深刻
這家瑞士制藥巨頭正在對血友病市場帶來巨大潛在干擾——前不久上市的新型抗體Hemlibra具有模仿凝血因子VIII的功能。對于血液制品公司如Shire，諾和諾德和BioVerativ來說，Hemlibra能在血友病A市場占多大比例很值得關注。這次，羅氏在ASH會議上又獲得了一場大勝，這是ASH會議上最引人注目的小型癌癥藥物研究之一。
Polatuzumab Vedotin是羅氏旗下的基因泰克從 Seattle Genetics獲得的抗體-藥物偶聯物，在彌漫性大B細胞淋巴瘤患者中進行了試驗，這是諾華和吉利德正在開發CAR-T治療的同一種疾病。當與化療藥苯達莫司汀和利妥昔單抗聯用時，polatuzumab延長了總生存期——OS為一年時，生存率由標準藥物治療的24%提高到接受polatuzumab的48％。CAR-T制造商希望在DLBCL中提前行動，但這可能意味著他們必須與像polatuzumab這樣的藥物競爭。
朱諾：在比賽中停留
與Celgene合作的Juno，在其領先的CAR-T因副作用而落后于諾華和風箏。現在正在開發JCAR017，這是一種旨在更安全，更有效的T細胞混合物。
最高劑量時，19名患者中有13名完全緩解，68％的完全緩解率優于任何其他CAR-T。在接受任何劑量的67名患者中，1％具有嚴重的免疫反應，15％具有神經毒性，這對于CAR-T技術的發展也是可圈可點的。Juno希望將這項技術用于疾病的早期階段。
BluePrint：描繪了一個偉大的數字
BluePrint公司的avapritinib在系統性肥大細胞增多癥（SM）方面表現出令人印象深刻的結果：72％的總體反應率（意味著疾病負擔縮小）和100％的疾病控制率（患者沒有惡化）。
BluePrint在新聞稿中說，它計劃在明年開始一項旨在獲批藥物的研究。基于此，其股價上漲了25％。
