MDA5陽性皮肌炎是一種少見、但極其嚴重的風濕免疫疾病，除具備MDA5抗體這一血清學標志外，通常表現為特征性的皮疹、相對輕微的肌病和快速進展的間質性肺病，從而引起進行性的呼吸衰竭；6個月死亡率可高達50%。該項目的主要研究者王曉棟醫師指出：“如果風濕病中具有代表性的紅斑狼瘡如‘狼’的話，該病則似‘虎’。其在過去的十余年間主要在東亞地區報道，由于常規的免疫治療效果很差，對我們專科醫生和不幸罹患該病的患者而言，確實有‘談虎色變’之感。因此臨床迫切需要探索新的治療手段以尋求突破。”
結果總結
仁濟醫院南院風濕團隊對該臨床難題經過長期不懈的努力，通過一系列生物標志物和機制研究，逐步鎖定JAK抑制劑托法替布(原適應癥為類風濕關節炎)，可望成為改善ADM-ILD患者預后的靶向藥物。本次NEJM發表的即是該團隊單中心、開放標簽臨床試驗的結果，顯示了托法替布對早期階段患者(ILD病程＜3個月，肺功能受損但FVC≥50%預測值)的臨床療效顯著：托法替布組的6個月累積生存率明顯高于基線條件匹配的歷史對照組(100%vs78%，P=0.0363)。
風濕病-間質性肺炎研究組
“我們的研究結果并不意味著已經解決了這個臨床難題，其核心的信息是要及時診斷、早期精準干預。值得警示的是，對那些已經進入到嚴重呼吸功能失代償才輾轉就治的患者，目前的死亡風險仍然居高未下。但無論如何，我們的研究進展是對解決該臨床難題、跨越重要門檻的關鍵一步”，王曉棟醫師強調。