阿斯利康新型抗炎藥Fasenra獲美國FDA授予三個孤兒藥資格

　　阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗炎藥Fasenra（benralizumab）治療嗜酸性食管炎（EoE）的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。此前，FDA還授予了Fasenra治療高嗜酸性粒細胞綜合征（HES）和嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）的ODD。

　　孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。在研藥物獲得孤兒藥資格認定后，藥企有資格獲得罕見病藥物研發方面的各種激勵措施，包括臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

　　嗜酸性食管炎（EoE）是一種罕見的慢性炎癥性食道疾病，其特征是嗜酸性粒細胞（一種白細胞，是免疫系統的正常組成部分）在食道粘膜組織中積聚，引起損傷和炎癥。這種疾病會導致食道損傷、纖維化和功能障礙，如果不進行有效治療，會引起進食困難或不適，潛在地導致慢性疼痛、吞咽困難、生長不良、營養不良和體重減輕。

　　EoE最常見的癥狀包括對藥物無反應的反流、吞咽困難、食物卡在食管中、惡心和嘔吐、腹部或胸部疼痛、食欲不振和睡眠困難。治療方面，患者常采用皮質類固醇控制炎癥。目前還沒有獲FDA批準的EOE治療方法。

　　Fasenra可誘導嗜酸性粒細胞的快速和幾乎完全耗竭，已被證明對重度嗜酸性哮喘有效，該藥也可能對嗜酸性食管炎（EoE）患者帶來治療受益。

　　阿斯利康生物制藥研發部執行副總裁Mene Pangalos表示：“嗜酸性食管炎是一種過敏性炎癥疾病，可影響兒童和成人，通常患者會出現一系列虛弱癥狀，包括劇烈疼痛和吞咽食物困難。目前還沒有FDA批準治療嗜酸性食管炎的方法。Fasenra可誘導耗盡血液和組織中的嗜酸性粒細胞，該藥可能成為治療這種罕見疾病患者的一種潛在新藥。”

　　Fasenra的活性藥物成分為benralizumab，這是一種單克隆抗體，能夠直接結合嗜酸性粒細胞上的白細胞介素5受體的α亞基（IL-5Rα），并獨特地吸引自然殺死細胞（NK cell），通過細胞凋亡（程序性細胞死亡）誘導嗜酸性粒細胞的快速和幾乎完全耗竭。

　　Fasenra是阿斯利康的第一種呼吸學生物制劑，目前已獲美國、歐盟、日本及其他一些國家批準，作為一種附加（add-on）維持療法，用于重度嗜酸性粒細胞性哮喘患者的治療。用藥方面，Fasenra可通過預充式注射器作為固定劑量皮下注射，前3次注射每4周注射一次，之后每8周注射一次。今年6月底，歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會（CHMP）對Fasenra自我給藥和Fasenra注射筆給予了推薦批準的積極意見。

　　Fasenra由阿斯利康開發，由日本藥企協和發酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）全資子公司BioWa授權。今年3月底，阿斯利康與協和發酵麒麟簽訂新協議，獲得了Fasenra全部適應癥的亞洲權利。除了已批準的嗜酸性粒細胞性哮喘適應癥之外，阿斯利康也正在評估Fasenra治療重度鼻息肉、嗜酸性食管炎、嗜酸性肉芽腫伴多血管炎、嗜酸性粒細胞增多綜合征和慢性阻塞性肺病的潛力。