FDA推出國際癌癥用藥審評計劃多國同步審批

　　FDA認為，在多個國家同步提交和審評癌癥用藥的新框架，將能夠加快患者獲得新療法的速度，簡化藥品開發。

　　9月17日，FDA公布名為"ORBIS項目"的框架計劃。FDA同時宣布，Keytruda和Lenvima聯用治療子宮內膜癌的組合療法，成為通過該框架流程獲批的首個療法。通過這項國際間藥品監管機構合作審批計劃，FDA與澳大利亞藥品管理局（Therapeutic Goods Administration，TGA）和加拿大衛生部（Health Canada），同時批準Keytruda和Lenvima的補充生物制品許可申請和補充新藥申請（sBLA/sNDA），這一批準比PDUFA法案規定的日期提前了三個月。FDA加速批準Keytruda與Lenvima聯用治療晚期子宮內膜癌。加拿大衛生部給予有條件批準。澳大利亞TGA給予臨時批準。

　　FDA代理局長Ned Sharpless醫生在一份聲明中表示，三家監管機構期待更多的國際合作伙伴參與到“ORBIS項目”這一重要的合作行動中，更好地為全球患者群體服務。

　　ORBIS項目：多家監管機構同步審批

　　ORBIS項目旨在幫助其它國家的患者盡早獲得治療藥物。不論藥品是否已經獲得FDA批準，在這些國家的注冊提交，可能會出現嚴重拖延。

　　FDA腫瘤學卓越中心主任Richard Pazdur博士表示，不論患者居住在哪個國家，作為醫生，都會關注如何為患者提供質量最佳的醫療照護。從這個意義上講，ORBIS項目所做的，是救死扶傷的正確事情。同步審批藥品非常重要，意味著無論在什么地方開展臨床研究，都可以為臨床試驗提供相同的醫療照護標準。從實用的角度來看，這樣的做法，應該對接下來的臨床試驗與臨床研究的對照臂設置有積極影響。

　　癌癥用藥的關鍵性臨床試驗通常在多個國家進行，對于在FDA審批的癌癥用藥的安全性和有效性而言，這些全球性臨床試驗的作用越來越重要。將來的藥物開發，可能會受益于新制定的更加統一的全球治療標準，從而有助于實現重要試驗的最優設計。因此，如果將ORBIS項目的流程，轉化為參與國之間更加統一的醫療照護標準，就意味著在設計臨床試驗時，一致性會更好。

　　不同監管機構協作

　　根據與其他監管機構簽訂的保密協議，在2004年，FDA的血液病和腫瘤藥品辦公室（OHOP）就開始與其它藥品監管機構定期舉行電話會議，圍繞與在審申請有關的特定主題，開展信息交流和合作。FDA在今年春天啟動了ORBIS項目，每月召開聯合電話會議，與澳大利亞TGA、加拿大衛生部、歐洲藥品管理局（EMA）、日本醫藥品醫療器械綜合機構（PMDA）和瑞士聯邦藥品管理局（Swissmedic）磋商。此外，FDA與中國國家藥品監督管理局已啟動季度會議，討論全球藥品開發面臨的監管問題。

　　Pazdur博士表示，從相關的磋商中了解到，在某些情況下，與FDA相比，這些國家批準新藥，甚至是擴展適應癥，比FDA滯后不止幾個月。有時，向TGA或加拿大衛生部等監管機構提交重要的藥品申請，會比向FDA提交申請晚好幾年。采用這種聯合審評機制來啟動這一過程，不失為可取的好想法。

　　滿足未竟醫療需求

　　Pazdur博士表示，之所以選擇Keytruda/Lenvima申請作為ORBIS計劃的首批項目，是因為存在顯著的未竟醫療需求。已有很多年沒有批準過專門針對子宮內膜癌的治療藥物，存在顯著的未竟需求。FDA與申請人和相關藥品監管機構進行了范圍界定，權衡利弊，確保監管機構對試驗設計或安全性沒有過度擔心。通過與加拿大衛生部和澳大利亞TGA合作，確保不同的藥監機構間能夠就申請的要點達成一致。需要注意的是，參與ORBIS項目的監管機構批準的藥品，標簽說明格式并不一樣。各個監管機構就藥品標簽說明展開交流，了解潛在的差異。不同國家的標簽說明中，只存在微小差異。加拿大衛生部批準的適應癥，與FDA和TGA批準的適應癥略有不同。

　　Pazdur博士表示，提交Keytruda/Lenvima申請的默沙東公司和衛材株式會社同意相關的同步審批方式。兩家公司向相關的多家藥品監管機構提交了申請。對于提交給FDA的申請，這兩家公司選擇了實時腫瘤學審評（RTOR）試點計劃。

　　擴展ORBIS項目

　　Pazdur博士在接受相關媒體采訪時表示，ORBIS項目在審申請中，還有其它若干個補充申請。FDA和其它對等的審評機構，正在考慮將ORBIS項目用于新分子實體藥品申請（NMEs）。Pazdur博士將在今年9月最后一周，到訪澳大利亞、新加坡，討論向新分子實體藥品申請開放ORBIS項目的可能性。由于會涉及到批準前檢查與其它諸如質量與生產方面的問題，以及藥理學、毒理學等多其它學科部門，新分子實體藥品申請會比較復雜。

　　不同的藥品監管機構之間開展同步審評的另一個好處是，在整個注冊審評流程中，參加到ORBIS項目的多個藥品監管機構的審評員們，能夠彼此了解。Pazdur博士表示，相關審評員能夠“從全球的角度獲取觀點，提供了一個了解其它監管機構運作方式的窗口。”