日前，基石藥業（CStone Pharmaceuticals）和Blueprint Medicines公司共同宣布，啟動其PD-L1抑制劑CS1001與fisogatinib聯合治療局部晚期和轉移性肝細胞癌（HCC）患者的1b/2期臨床試驗，評估靶向治療和癌癥免疫療法聯合，在局部晚期和轉移性HCC患者中的抗腫瘤活性。目前，雙方已完成該試驗的首例患者給藥。
HCC是導致全球癌癥死亡的主要原因之一。根據GLOBOCAN的數據顯示，2018年中國HCC新發病例約占全球的一半。導致HCC的原因主要由于乙型或丙型肝炎病毒感染導致的慢性肝炎，以及飲酒或非酒精性脂肪性肝炎導致的肝硬化。肝細胞癌致死率高的一個重要原因是早期肝癌癥狀并不明顯，導致70%患者確診時癌癥已是晚期。不可切除的肝細胞癌預后差，通常患者的平均生存期小于一年，5年生存率僅為14.1%。
Fisogatinib是由Blueprint Medicines開發的一款高選擇性成纖維細胞生長因子受體-4（FGFR4）抑制劑。2019年10月1日，在Cancer Discovery上發表的一項正在進行的1期試驗數據表明，fisogatinib單藥在用于具有多次治療史的晚期HCC患者中表現出臨床療效和良好的耐受性。CS1001是一款由基石藥業開發的針對多個癌種的在研抗PD-L1單克隆抗體。在第二十二屆全國臨床腫瘤學大會暨2019年中國臨床腫瘤學會（CSCO）學術年會上公布的1期研究試驗數據表明，CS1001在包括胃癌、食管癌、高度微衛星不穩定/細胞錯配修復機制缺失實體瘤等多個適應癥中均表現出良好的臨床療效。
此外，臨床前研究還表明，fisogatinib可以刺激T細胞浸潤到腫瘤微環境中，這表明fisogatinib聯合抗PD-L1抑制劑將有潛力在FGFR4驅動的晚期HCC患者中展現出更強的療效。
基石藥業首席轉化醫學官謝毅釗博士表示：“晚期HCC是一種侵襲性極強的疾病。目前，中國在HCC治療方面正面臨巨大的挑戰，由于缺乏有效治療藥物，晚期患者整體預后較差。基石藥業致力于在HCC這樣的復雜癌種中探索聯合療法的可能性，以解決患者的臨床之需。我很高興看到fisogatinib聯合CS1001的Ib/II期試驗完成了首例患者給藥，我們相信這將有望讓晚期HCC患者獲益。值得一提的是，CS1001是基石藥業的腫瘤免疫骨架產品之一，目前其已開展多項聯合療法的臨床研究。”
Blueprint Medicines首席醫學官，Andy Boral博士表示：“與基石藥業的合作讓我們的全球發展進程得以迅速拓展到亞太地區，我們的合作伙伴基石藥業在該地區與學術機構、地方監管機構之間均擁有豐富的合作經驗。我們相信通過在中國這樣HCC高發的國家開展fisogatinib的Ib/II期試驗，將能進一步助推我們的臨床進展。Fisogatinib是一款對致癌驅動因子具有高選擇性的藥物，我們相信聯合療法將能在這類疾病中展現它的優勢。同時，fisogatinib和基石藥業的抗PD-L1抑制劑CS1001在作用機制上可以起到互補作用，兩者聯用將有可能為HCC患者提供更好的臨床療效。”