華爾街頂級分析師近日根據在研產品做出預測，指出這4家生物醫藥公司的股價有望在未來12個月內實現翻倍增長。
生物技術和生物醫藥產業近幾年的發展吸引了眾多投資者的目光，也提供了豐厚的潛在利潤回報。不過，新藥研發的風險極高，如果若關鍵臨床數據令人失望，投資的巨大風險也不言而喻。華爾街頂級分析師近日根據在研產品做出預測，指出這4家生物醫藥公司的股價有望在未來12個月內實現翻倍增長。
TG Therapeutics
TG Therapeutics是一家專注于開發和商業化B細胞惡性腫瘤和自身免疫疾病新型治療方法的生物制藥公司。在公布強勁的四季度業績之后， HC Wainwright五星級分析師Edward White在3月8日將TG Therapeutics目標股價從33美元上調至38美元，上漲潛力超過當日股價131％。Edward White對股價的推理有點復雜，但最終仍是基于該公司兩個III期臨床藥物ublituximab和umbralisib的臨床成功和潛在收入的凈現值。
Ublituximab（TG-1101）是一種新型嵌合單克隆抗體，靶向CD20抗原上的獨特表位；通過糖基改造增強了對FcγRIIIa受體的親和力，從而表現出比rituximab和ofatumumab更大的抗體依賴性細胞毒性（ADCC）活性。
Ublituximab開發用于治療B細胞增殖性疾病，包括非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴細胞白血病（CLL），抗CD20抗體也顯示出可有效治療選擇性自身免疫性疾病如類風濕性關節炎（RA）和系統性紅斑狼瘡（SLE），以及神經障礙多發性硬化癥（MS），目前正處于血液惡性腫瘤患者和多發性硬化癥的3期臨床階段。
迄今為止，已有超過800名患有各種B細胞惡性腫瘤的患者接受了ublituximab治療，兩項多中心III期臨床試驗已完成或正在進行中，在2018年2月份公布的為期6個月的臨床IIa試驗結果中顯示：Ublituximab表現出強大的抗腫瘤活性，具有出色的安全性和耐受性。在接受第一劑ublituximab的24小時內，大部分患者的B細胞能夠被有效耗盡，所有患者在第4周時可以達到B細胞耗竭（>99％），并在24周（6個月；N = 40）內顯著維持較低水平。97.5％的受試者（39/40）在24周內無復發，耐受性良好，最常見的AE是輸液相關反應（IRRs），均為2級或更低，快速輸注（450mg低于1h）耐受性良好。
Umbralisib（TGR-1202）是新一代PI3Kδ抑制劑，具有與其他PI3Kδ抑制劑不同的獨特結構和活性特征，主要包括：相對其他PI3Kδ抑制劑觀察到的肝毒性和結腸炎方面，表現出了較好的安全性特征；半衰期較長，可實現每日給藥一次；對PI3Kδ的高選擇性以及可靶向抑制調節性T細胞功能的蛋白質酪蛋白激酶1ε（CK-1ε）。
作為單一藥物的Umbralisib對不耐受依魯替尼或idelalisib的患者中表現出較好的安全性，僅有2名患者（6％）由于AE而中止。由于不良事件導致停藥次數減少，患者耐受性得以提高，可以使患者能夠保持連續給藥，達到并維持較高的應答率：單藥Umbralisib在復發/難治CLL中的ORR為85％，單藥Umbralisib在復發/難治性FL中的ORR為53％。在早期的三聯組合ublituximab+umbralisib+伊布替尼研究中，在19例接受過治療的CLL/SLL患者中實現了100%的總應答率，在7例接受過治療的難治性惰性非霍奇金淋巴瘤（濾泡性淋巴瘤和邊緣區淋巴瘤）中實現了86%的應答率，在4例接受過治療的套細胞淋巴瘤患者中實現了100%的應答率。
Therapeutics MD
Therapeutics MD是一家女性保健創新療法公司，正在進行女性更年期相關疾病的療法開發和研究，分別于2017年12月和11月向FDA提交TX-001HR和TX-004HR的NDA申請，PDUFA 日期分別為2018年10月28日和5月29。
Cantor Fitzgerald分析師William Tanner認為該股將以高達400%的漲勢觸及28美元；在過去三個月里，Tipranks也發布四位分析師對TXMD的買入評級，他們的平均目標價為21.50美元，比目前的5.18美元的股價上漲了315％（最低估價15.0美元）。
TX-001HR是使用SYMBODA技術將17β-雌二醇和黃體酮相組合的一種新型治療藥物，用于治療由于絕經而引起的中度至重度血管舒縮癥狀（VMS）。TX-001HR被認為是第一個也是唯一一種旨在替代卵巢幾乎停止產生的17β-雌二醇和黃體酮激素的組合藥物候選物。
在ENDO2017大會上，哥倫比亞大學婦產科教授兼生殖內分泌學項目主任Rogerio Lobo博士回顧了補充試驗的詳細結果。在臨床III期研究中，評估了TX-001HR四個劑量的安全性和有效性。補充試驗表明，與安慰劑相比，兩種劑量的TX-001HR（雌二醇1mg /孕酮100mg和雌二醇0.5mg /孕酮100mg）在第四周和第十二周，分別對潮紅頻率的降低和嚴重程度的減弱方面，達到了顯著統計學意義和臨床意義，滿足主要療效終點。此外，東弗吉尼亞州醫學院瓊斯研究所婦產科教授兼臨床研究主任David Archer博士在補充試驗中發表了一份分析子宮內膜安全性的數據。數據顯示：在所有治療組中，TX-001HR沒有導致子宮內膜增生或惡性腫瘤（0％），符合FDA草案指導原則建立的建議。
Clearside Biomedical
Clearsidebio是一家針對致盲性眼病開發First-in-class藥物的后期臨床生物制藥公司，其利用將藥物通過脈絡膜上腔注射的方法，為患有視力受損的疾病如葡萄膜炎，視網膜靜脈阻塞（RVO），糖尿病性黃斑水腫（DME）和濕性年齡相關性黃斑變性（濕性AMD）患者提供臨床治療益處。
該公司股價從2月底的6.46美元一度增長到3月份最高點14.28美元，增長121%，雖然近幾日股票有所下跌，但從股價大幅上漲中獲利并不會太晚。 Wedbush分析師Liana Moussatos將未來12個月的目標價格上調至29美元；在過去的3個月里，6位分析師公布了買入評級，他們的平均目標價為22.8美元，比2月底 6.46美元的股價將上漲253％。
Moussatos評論說：“除ME-NIU，ME-RVO和DME的幾項II期臨床試驗外，PEACHTREE試驗結果代表了CLS-TA臨床3期的成功。鑒于臨床3期結果的優勢，我們認為管道的臨床風險將會降低。”
從3月份Clearsidebio公布的積極頂線臨床3期數據來看：使用Clearside專有的皮質類固醇曲安奈德懸浮劑（CLS-TA），通過脈絡膜上腔或SCS?眼睛后部給藥，47％接受脈絡膜上腔CLS-TA治療的患者可以看到至少15個字母，而安慰劑患者只有16％，具有統計學意義（p <0.001）。試驗中報告的沒有治療相關的嚴重不良事件，在24周內，CLS-TA組大約11.5％的患者報告皮質類固醇相關性眼內壓（IOP）升高的不良事件，而對照組沒有。此外，Clearside繼續招募SAPPHIRE患者，進行3期臨床試驗，旨在評估脈絡膜上腔CLS-TA和Eylea?（阿柏西普）組合使用在RVO患者中的安全性和有效性。與單純玻璃體內Eylea對照組相比，組合初始治療8周后BCVA改善至少15個字母。
Flex Pharma
Flex Pharma是一家致力于為肌肉抽筋、痙攣和嚴重神經系統疾病以及運動相關肌肉痙攣等疾病開發創新性和專屬性療法的生物技術公司。HC Wainwright分析師Andrew Fein在3月份重申其Flex買入評級，目標價格為40美元。鑒于該股在Andrew Fein發布買入評級之日交易價格僅為5美元，這就表明巨大的上漲潛力，可達到680％，足見其對公司臨床藥物FLX-787的信心。在過去3個月內，共有5 位分析師對其發出購買評級，平均估價為17.5美元，較2月底將增長326%。
FLX-787是Flex Pharma的一款臨床藥物，開發用于肌萎縮側索硬化（漸凍癥，ALS）、腓骨肌萎縮癥(Charcot-Marie Tooth，CMT)、多發性硬化（MS）等，目前正在澳大利亞進行多發性硬化癥的探索性臨床2期試驗，在美國進行包括ALS和CMT的兩項臨床2期試驗，并獲得FDA授予的ALS快速通道認證。
“去年年底，我們取得了一個重要的里程碑，一項小型的ALS研究陽性數據提供了FLX-787可為潛在神經系統疾病患者提供益處的首個臨床證據”，公司總裁兼首席執行官Bill McVicar博士提到。公司預計，將在18年第一季度末報告FLX-787在MS患者臨床2期中的頂線結果。
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