基因工程藥物，是重組DNA的表達產物。廣義地說，凡是在藥物生產過程中涉及用基因工程的，都可以成為基因工程藥物。在這方面的研究具有十分誘人的前景。
基因工程藥物研究的開發重點是從蛋白質類藥物，如胰島素、人生長激素、促紅細胞生成素等的分子蛋白質，轉移到尋找較小分子蛋白質藥物。這是因為蛋白質的分子一般都比較大，不容易穿過細胞膜，因而影響其藥理作用的發揮，而小分子藥物在這方面就具有明顯的優越性。另一方面對疾病的治療思路也開闊了，從單純的用藥發展到用基因工程技術或基因本身作為治療手段。
還有一個需要引起大家注意的問題，就是許多過去被征服的傳染病，由于細菌產生了耐藥性，又卷土重來。其中最值得引起注意的是結核病。據世界衛生組織報道，現已出現全球肺結核病危機。本來即將被消滅的結核病又死灰復燃，而且出現了多種耐藥結核病。據統計，全世界現有17.22億人感染了結核病菌，每年有900萬新結核病人，約300萬人死于結核病，相當于每10秒鐘就有一人死于結核病。科學家還指出，在今后的一段時間里，會有數以百計的感染細菌性疾病的人將無藥可治，同時病毒性疾病日益曾多，防不勝防。不過與此同時，科學家們也探索了對付的辦法，他們在人體、昆蟲和植物種子中找到一些小分子的抗微生物多肽，它們的分子量小于4000，僅有30多個氨基酸，具有強烈的廣普殺傷病原微生物的活力，對細菌、病菌、真菌等病原微生物能產生較強的殺傷作用，有可能成為新一代的“超級抗生素”。除了用它來開發新的抗生素外，這類小分子多肽還可以在農業上用于培育抗病作物的新品種。