(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物，這難適用于人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，并世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。
(2)體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移，還有很大困難。
體細胞基因治療采用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異常基因的功能缺陷，這種策略易于獲得成功。基因治療中作為受體細胞的體細胞，多采取離體的體細胞，先在體外接受導入的外源基因，在有效表達后，再輸回到體內，這也就是間接基因治療法。
體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產物即可改善癥狀，不需全部有關體細胞都充分表達。
