間歇靜注，每日按體重2mg/kg，分2次，5日～7日/療程，間歇7日～14日再重復用。持續靜滴，一般每日按體重0.5mg～1mg/kg，1h～24h內滴注完，5日～7日/療程，間歇7日～14日再重復用。皮下注射，每次按體重1mg/kg，1次～2次/周，用于維持治療。
鞘內注射，治療腦膜白血病50mg/次，2次～3次/周，2周～3周/療程；預防腦膜白血病每6周1次。
藥物過量反應，服用中劑量或大劑量的阿糖胞苷治療時，部分患者可能發生嚴重的胃腸道及神經系統不良反應，如胃腸道潰瘍、胃腸囊樣積氣、壞死性結腸炎、周圍神經病變、大腦或小腦功能障礙如性格改變、肌張力減退、癲癇、嗜睡、昏迷、定向力障礙、眼球震顫、語音失調、步態不穩；其他尚可發生出血性結膜炎、皮疹、脫發、脫皮、嚴重心肌病、肺膿瘍毒血癥等。
如出現上述各項嚴重的不良反應，應立即停用阿糖胞苷，并即采用各種有效措施治療，給患者腎上腺皮質激素可能減輕中劑量或大劑量阿糖胞苷的不良反應。