腫瘤是機體在各種致瘤因素作用下，局部組織的細胞在基因水平上失去對其生長的正常調控導致異常增生與分化而形成的新生物。
醫學界對小兒惡性腫瘤的致病原因還不明確。認為少數小兒惡性腫瘤有家族遺傳因素；外在因素可能與腫瘤的發生有關，如父母長期接觸某些化學物質如油漆、石油產品、溶劑、農藥等，小兒發生惡性腫瘤的危險性就會增加。
兒童惡性實體腫瘤大多以胚胎性腫瘤和肉瘤為主，是殘留的胚胎細胞異常增生所致。
