PNAS：研究者發現攻克遺傳性肌肉疾病的靶點

　　遺傳性的肌肉疾病包括肌營養不良癥和肌萎縮性側索硬化癥(ALS)，很多年來，科學家都在尋找治療肌肉疾病的療法，如今來自亞利桑那大學等處的研究者開發了一種新型的療法來治療肌肉疾病，相關研究刊登于國際雜志Proceedings of the National Academy of Sciences上。

　　健康狀況下，個體的肌肉會根據自身情況的需要來決定生長或者萎縮;然而對于肌肉創傷或者肌肉疾病的個體來講，急性的肌肉缺失需要其自身不斷增加肌肉的生長，而肌肉快速的增長往往是通過成體衛星細胞(一種干細胞)來激活的，研究者認為，理解這一過程將幫助他們開發進行肌肉修復的療法。

　　這項研究中，研究者檢測了調節蛋白質降解的基因Numb在促進肌肉生長過程中扮演的角色，研究者Wilson-Rawls說道，由于該基因可以對蛋白質進行靶向作用，因此，我們認為基因Numb處于一種關鍵的決定性位置，其可以使得衛星細胞維持其特性或者變成肌肉纖維，如今通過對Numb突變的小鼠進行實驗發現，或許該基因扮演了另外一個角色。

　　結果顯示，基因Numb可以抑制肌生成抑制蛋白，后者是一種限制肌肉生長的蛋白質并且可以引發肌肉萎縮。研究者說道，我們就可以利用該基因作為理想靶點來開發治療肌肉缺失的新型療法，我們的研究發現闡明了肌肉生長和萎縮兩種狀態間的關系，并且為開發治療肌肉疾病的療法提供了希望。

　　最后研究者Alan Rawls說道，在促進肌肉萎縮病人肌肉生長的過程中，我們同樣需要開展工作來研究如何抑制肌肉萎縮的信號路徑，這樣才能夠有效地治療患者的肌肉疾病。