FDA使用患者報告結果測量多發性骨髓瘤患者的衰弱程度

　　美國 FDA 最近發布了一項研究，探討使用患者報告結果（PRO）來評估多發性骨髓瘤患者的衰弱程度，以期直接從患者那里獲得關于患者體驗的科學信息。

　　衰弱（frailty）是一種與衰老相關的身體和生理功能下降綜合征，包括虛弱和疲勞，更多并發癥以及對藥物治療耐受性降低等癥狀。腫瘤患者中的衰弱會增加副作用、治療終端、疾病進展、住院治療和死亡的風險。有證據表明，在選擇治療方法、調整劑量和提供支持性護理時考慮患者衰弱程度可能有助于減少副作用并提高患者對藥物的耐受性。

　　一個廣泛用于評估衰弱情況的工具是 Fried 衰弱表型，其通過五個指標來評估衰弱：無意識的體重減輕，無力或握力差，疲憊，緩慢的步速，和低體力活動。但如果在需要臨床醫生評估的情況下，進行這些衰弱評估可能需要額外的時間和資源。而患者報告結果（PRO）可以直接由患者提供關于患者自身健康、生活質量和功能的有價值的信息。

　　FDA 和外部研究人員探討了患者回答評估癌癥患者生活質量的常用問卷（歐洲癌癥研究和治療組織生活質量 30 項問卷 EORTC QLQ-C30）中的某些問題是否可作為 Fried 衰弱表型的替代來評估多發性骨髓瘤患者的衰弱程度。研究人員的目標是創建一個患者報告的衰弱表型，從而可以使用之前報告的患者應答追溯性地檢測衰弱。

　　研究人員使用 FDA 數據庫，將 2010 年至 2021 年間提交的九個用于多發性骨髓瘤治療藥的 III 期隨機臨床試驗納入分析，并將分析限于在基線時完全完成 EORTC QLQ-C30 調查問卷的復發/難治性（對治療無反應）疾病的患者。然后研究人員選擇測量與每個“Fried 衰弱”標準相同或相似概念的問卷項目，創建一個由五個項目組成的“患者報告的衰弱表型”。

　　總分：0=健康；1或2=有衰弱預兆；≥3=衰弱

　　研究人員的統計分析表明，這些問題彼此相關，并且有足夠的內部一致性信度（測量的是同一事物）和結構效度（測量的是旨在評估的概念）。研究人員發現，患者報告的衰弱表型所檢測到的衰弱與患者的合并癥（存在其它病癥）、行動不便、自我護理和參與日常活動有關。

　　但研究者也指出，雖然這項研究顯示了使用 PRO 指標來檢測衰弱的一些潛力，但這是一項“概念驗證”  -一項使用預先存在的數據測試開發患者報告表型的想法的研究。創建更有效的調查問卷可能需要來自不同學科的患者和專家的更廣泛的反饋。

　　有必要進行進一步的研究來評估多發性骨髓瘤患者報告的衰弱表型與臨床結局之間的關聯，并了解這種表型與其他衰弱指標之間的關系。鑒于該研究的發現，研究人員認為可能有更多機會使用患者報告的數據來檢測其他腫瘤學環境中的衰弱。