國家藥監局藥審中心關于發布《罕見病酶替代療法藥物非臨床研究指導原則（試行）》的通告（2024年第17號）
發布日期：20240223
為科學指導和規范用于罕見病的酶替代療法藥物的非臨床研究與評價，促進罕見病治療藥物的研發，藥審中心組織制定了《罕見病酶替代療法藥物非臨床研究指導原則（試行）》（見附件）。根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自發布之日起施行。
特此通告。
國家藥監局藥審中心
2024年2月21日
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