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  • 發布時間:2021-05-25 13:40 原文鏈接: 光遺傳療法助患者重見光明,不再有海倫凱勒式的悲傷

      5 月 24 日,《自然-醫學》(Nature Medicine)報道了一例臨床試驗結果,一名 40 年前被確診為視網膜色素變性(RP)的失明患者在接受被稱為光遺傳療法(optogenetic therapy)的基因治療后,于近期成功恢復部分視功能,借助特制護目鏡可識別、定位不同物體。

      視網膜色素變性是一種神經退行性眼病,由于視網膜感光細胞丟失,最終可導致完全失明,目前尚無獲批的治療方法。該研究利用腺相關病毒載體(AAV)將編碼光敏蛋白 ChrimsonR 的基因注射到患者受損的一側眼睛,改造視網膜中央凹的神經節細胞。四個月后,神經節細胞穩定表達光敏蛋白,通過特制護目鏡將視覺圖像轉換成光脈沖,實時投射到視網膜即可激活被改造的神經節細胞。患者需佩戴護目鏡訓練幾個月,使大腦逐漸調整適應經過改造的視覺系統。該研究是神經退行性眼病經過光遺傳療法后得以部分恢復功能的首個病例,這一突破開辟了視覺康復的全新領域。相關臨床研究仍在進行中,后續數據將有助于進一步確認該方法的安全性和有效性。(Nature Medicine,Nature News,Science News)

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