全球首個CRISPR基因編輯療法迎來關鍵時刻：FDA顧問小組積極回應，股價大漲

　　近日，基因編輯公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）的股價在美股市場表現強勁，周三盤前上漲約10%，開盤初期延續強勁漲勢。這一漲勢的背后，是該公司與美國食品藥品管理局（FDA）顧問小組就其與Vertex Pharmaceuticals（VRTX.US）共同開發的基因編輯療法exa-cel舉行的會議，得到了FDA小組的積極回應。

　　exa-cel，這款以CRISPR/Cas9技術為基礎的基因編輯療法，目前正在接受FDA對嚴重鐮狀細胞病（SCD）的審查。如果獲得批準，這將是全球第一個獲得美國監管機構批準的基因編輯療法。

　　此次會議上，FDA的細胞、組織和基因治療咨詢委員會的成員并沒有就藥物的風險-收益情況進行投票，而是要求專家組成員就開發商是否必須進行額外的研究發表意見。盡管獨立的專家沒有指出這種療法存在嚴重的安全問題，但幾位成員也指出了需要進行更多的研究。

　　盡管面臨一些專家對于額外研究的建議，但這次的咨詢委員會會議仍然傳遞出了非常積極的信號。據來自William Blair的分析師Sami Corwin的報告，他表示：“我們認為這次AdCom會議傳遞出非常積極的型號，并支持12月8日PDUFA批準exa-cel用于SCD。”他還強調，這些公司迄今提交的安全性和有效性數據，以及他們收集上市后15年數據的計劃，將足以解決FDA對一個被稱為“脫靶編輯”的安全問題的擔憂。

　　BMO Capital Markets、巴克萊銀行和花旗銀行也持有類似的觀點，預計FDA將在12月PDUFA日期前批準exa-cel。他們預計，由于此次會議取得了“積極成果”，CRISPR和Vertex的股價將分別上漲10%-20%，以及2%-3%。

　　與此同時，對這兩只股票給予“與大盤持平”評級的巴克萊銀行則認為，SCD和輸血依賴型β地中海貧血（TDT）癥狀都將獲得exa-cel治療癥狀批準。關于TDT批準的決定，預計美國監管機構將于2024年3月30日做出。

　　市場對于基因編輯領域的期待很高，尤其是在CRISPR技術領域。這次FDA顧問小組的積極回應以及華爾街分析師們的樂觀預期，無疑為這一領域的前景增添了更多的樂觀情緒。然而，即使療法被批準，也需要考慮其商業化進程以及患者的接受程度等多方面因素。未來這一領域的發展如何，值得我們持續關注。