全球首創干細胞療法即將在日本獲批

日本厚生勞動省已批準兩款首創藥物的有條件上市。但部分研究人員指出，這兩種由重編程干細胞制成的療法——Amchepry和ReHeart，尚未達到成熟階段。

“這是一項高風險的監管實驗。”美國加利福尼亞大學戴維斯分校的干細胞研究專家Paul Knoepfler說。

由日本住友制藥公司與Racthera公司聯合研發的用于帕金森病治療的Amchepry，目前已對7名患者進行了試驗；日本Cuorips公司研發的用于治療重度心力衰竭的ReHeart，已對8名患者進行試驗。

Knoepfler認為，還需要開展更大規模試驗以確保這些藥物安全有效。“目前看到的數據令人鼓舞，但討論這類產品的商業化還為時過早。”

再生醫學領域的研究人員長期致力于利用干細胞培育替代細胞，以治療多種疾病。

2006年，日本京都大學的山中伸彌與高橋和利提出了將成熟細胞重編程為誘導多能干細胞（iPS細胞）的簡易方案，開辟了可轉化為多種細胞類型的新細胞來源。山中伸彌因該項研究成果榮獲2012年諾貝爾生理或醫學獎。

研究人員運用該技術開發出Amchepry，該療法的流程包括采集志愿者血液細胞，將其重編程為iPS細胞，再誘導重編程細胞轉化為產生多巴胺的祖細胞。神經外科醫生隨后將這些細胞移植到帕金森病患者腦部進行技術驗證。

Amchepry目前已完成小規模I/II期臨床試驗，該試驗主要評估安全性。研究人員在2025年報告稱未出現嚴重副作用，至少4名受試者表示震顫等癥狀得到緩解。

ReHeart同樣源自志愿者iPS細胞，但經分化變為了心肌細胞，然后被培養成含1億個細胞的硬幣狀組織。這些組織被移植到缺血性心肌病患者的心臟中，以促進心血管修復。

研究人員去年向美國胸外科協會（AATS）報告稱，在一項小型I期試驗中，ReHeart顯示出安全性，并有幫助部分參與者提升身體活動能力的跡象。

日本千葉縣一所醫院的骨科醫生Hiroshi Kawaguchi認為，這兩種藥物的臨床數據“非常薄弱”。他表示，兩項試驗的規模均不足以評估療法風險，且試驗缺乏對照組，無法準確判斷其療效。

然而，在日本，完成探索性臨床試驗的再生醫療產品可獲得“有條件且限時”的批準。厚生勞動省專家小組已建議對這兩種藥物給予此類批準，預計最早將于3月獲批。

隨后，制藥商、保險公司和醫療機構將共同確定產品價格，由保險方和患者共同承擔費用。企業可在7年內向特定人群銷售產品，并在此期間持續追蹤患者反應以評估安全性和有效性。

住友制藥的發言人表示：“我們優先考慮的是謹慎積累臨床證據，而非市場擴張。”

Kawaguchi認為，這種監管模式將藥物研發的資金與倫理成本轉嫁給患者、納稅人和保險公司，同時削弱了臨床數據質量。

他補充說，這些療法也可能存在風險。一些研究人員擔心重編程后的細胞可能轉化為腫瘤。Amchepry和ReHeart療法均需通過侵入性手術移植，且需后續服用免疫抑制劑，以防止志愿者來源的細胞被宿主身體排斥。“我支持iPS細胞科學，但對缺乏充分證據的情況下就過早進行商業化持質疑態度。”