皮膚淀粉樣變性又稱苔薛樣和斑疹形淀粉樣變;屬淀粉樣變性病的一型,系指淀粉樣蛋白沉積于正常的皮膚組織中而不累及其它器官的一種慢性皮膚病。原發性皮膚淀粉樣變是由淀粉樣蛋白物質沉積于皮膚所致。淀粉樣蛋白是一種球蛋白和粘多糖復合物,因其類似淀粉的化學反應如碘反應而得名,但實際上與淀粉毫無關系。有人提出本病屬常染色體顯性遺傳,有些病例血中脂質和蛋白質異常,故認為與代謝障礙有關。部分病人有家族史。男性多于女性,多見于青壯年,可遷延數年或數十年。
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業,該公司藥物Onpattro(patisiran)于2018年8月獲美國和歐盟批準,用于遺傳性ATTR(hATTR)淀粉樣變性成人患者第1階段或第......
RNAi療法開發領域的領軍企業Alnylam制藥公司近日在日本熊本舉行的第16屆淀粉樣變性國際研討會(ISA)上公布了RNAi藥物patisiran治療遺傳性ATTR(hATTR)淀粉樣變性的III期......