口服促血小板生成素受體激動劑Doptelet獲FDA孤兒藥資格

　　瑞典制藥公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)旗下全資子公司Dova Pharmaceuticals是一家專注于開發和商業化血小板減少癥藥物的制藥公司。近日，Dova公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Doptelet（avatrombopag）孤兒藥資格（ODD），用于治療化療誘導的血小板減少癥（CIT）。目前，評估該藥治療CIT患者的III期研究正在入組患者。

　　CIT是化療的一種潛在的嚴重并發癥，可導致血小板水平降低，導致化療劑量減少、化療劑量延遲或化療方案改變。對于接受治愈目的化療的癌癥患者，由于血小板減少而改變化療方案可能會損害他們的長期預后。在美國，每年大約有10%的癌癥患者經歷CIT，這可能需要化療方案的修改。目前，在美國或歐盟還沒有批準治療CIT的藥物。

　　孤兒藥（Orphan Drug）是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物上市后針對所批準適應癥為期7年的市場獨占期。

　　SOBI公司首席醫療官兼研發負責人Milan Zdravkovic表示：“化療誘導的血小板減少癥（CIT）是一種嚴重的疾病，是患者堅持化療方案的一個重要障礙。目前，avatrombopag治療CIT已處于III期臨床開發階段。我們對FDA在CIT適應癥中授avatrombopag孤兒藥資格感到非常高興。”

　　Doptelet的活性藥物成分avatrombopag是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），能模擬TPO的作用，后者是正常血小板生產的主要調節因子。

　　在美國，Doptelet于2018年5月獲得FDA批準，用于計劃接受手術的慢性肝病（CLD）成人患者，治療血小板減少癥。今年6月，FDA批準擴大Doptelet的適用范圍，用于對先前療法反應不足的慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者，治療血小板減少癥。

　　在歐盟，Doptelet于今年6月獲得批準，用于計劃接受侵入性手術的CLD成人患者，治療嚴重的血小板減少癥。