合肥物質院急性白血病國家1類創新靶向藥物獲臨床批件

　　近日，由中國科學院合肥物質科學研究院強磁場科學中心劉青松團隊自主研發的針對FLT3-ITD陽性急性髓系白血病的化藥1類創新靶向藥物HYML-122獲得國家藥品監督管理局頒發的臨床試驗批件，獲批開展臨床試驗。

　　急性髓系白血病（AML)是成年人中最常見的一種白血病，也是目前四大白血病中五年生存率最低的一種。研究表明，30%的AML與FLT3激酶突變相關。世界上首個臨床應用的FLT3激酶靶向藥物是由諾華公司研發的米哚妥林。該藥于2017年5月在美國獲批上市，但由于其同時抑制FLT3和cKIT等激酶，在臨床上導致骨髓抑制毒性并且引發毛發白化病等副作用，因此臨床上急需更加安全有效的靶向藥物。

　　HYML-122是一種新型結構的具有自主知識產權的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑制劑，目前已申請了中國和PCTZL保護。經過完整的臨床前評價，其在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現出良好的成藥性。此外，在相關的動物實驗中，比米哚妥林在安全性以及實體瘤穿透性等方面有大幅改善，對于急性白血病晚期出現浸潤性實體瘤的患者具有重要意義。

　　劉青松團隊經過4年多的基礎研究和完善的臨床前研究，于2017年11月與合肥合源藥業有限公司聯合向國家藥監部門申報臨床試驗，并于2018年6月獲得臨床試驗批件。