基因新療法治眼見成效

人眼視網膜內的視桿細胞和視錐細胞 圖片來源：Steve Gschmeissner

　　經過治療后，當貓頭鷹俯沖而下時，“盲”鼠也能迅速逃脫。這多虧一種新基因療法重新替換了眼球深部細胞使其可以感知到光。經過治療后，在播放貓頭鷹視頻時，盲鼠會像正常的老鼠一樣尋找躲避的地方。

　　“你可以說它們在試圖逃跑，雖然我們并不確定。”英國曼徹斯特大學該療法設計和檢驗團隊共同負責人之一Rob Lucas說，“我們可以確定的是，它們在見到貓頭鷹之后，會產生像正常老鼠那樣的反應，但是沒有經過治療的老鼠則會一動不動。”

　　這是該團隊作出的最有力的證明：在一只盲鼠眼部注射感光色素基因后，盲鼠會再次恢復視覺。該方法旨在治療由各種損傷或視桿細胞及視錐細胞缺失導致的失明。截至目前，多數治療失明的基因療法都聚焦于替換因遺傳原因導致失明的錯誤基因。

　　新的基因療法則是讓那些視網膜深部的其他細胞捕捉光線。視桿細胞和視錐細胞的功能通常是發現光并將其轉化為電信號，而位于視桿細胞和視錐細胞之后的神經節和雙極細胞則負責處理這些信號，并把它們傳遞至大腦。其機制是通過讓這些細胞產生光感色素，從而在一定程度上補償失去的感應器。

　　該團隊采用了取自人類視網膜紫質（視桿細胞用來感光的一種色素）的基因。他們把該基因連接在一個可以打開神經節和雙極細胞內部基因的“開關”上，然后通過一種病毒把這個DNA插入視桿細胞和視錐細胞受損的大鼠眼睛內部。

　　經過治療后，Lucas和同事發現，這些大鼠可以通過視覺能力分辨物體，盡管它們的視覺并不像正常的大鼠一樣好。“經過治療后的大鼠可以分辨黑色和白色的色條。”Lucas說。

　　“這是目前已知利用基因療法治療復雜視網膜退化的最有效的案例。”倫敦大學學院利用基因療法治療雷伯氏先天性黑內障的Robin Ali說。