基因治療滴眼液，失明者重見光明

　　近日，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。

　　這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕組織的手術，但疤痕很快又長了回來。之后，安東尼奧的視力不斷惡化，最終導致他走路都很困難。

　　邁阿密大學眼科研究所角膜創新實驗室團隊從治療安東尼奧皮膚損傷的實驗性基因治療凝膠獲得啟發，嘗試將該方法用于治療其眼部疾病。團隊聯系了制藥商克里斯塔生物技術公司，配制了適合的藥物。

　　安東尼奧的病情是由一種基因突變引起的，該基因有助于產生一種名為膠原蛋白7的蛋白質，這種蛋白質將皮膚和角膜黏合在一起。而名為Vyjuvek的治療方法使用滅活的單純皰疹病毒來傳遞該基因的工作副本，確保蛋白質發揮作用。眼藥水使用與皮膚版本相同的液體，只是不添加凝膠。

　　去年8月，安東尼奧的右眼在術后開始滴眼藥水。他的視力因手術恢復，而眼藥水讓疤痕不再復發，視力水平每個月都有顯著改善，現在為20/25（即通常所說的0.8）；今年，其疤痕組織更多的左眼在治療后，視力也得到穩步提高。

　　團隊表示，通過改變病毒傳遞的基因，該“滴眼液療法”未來還可用于治療多種疾病。例如福克斯營養不良癥，這種營養不良癥影響了美國1800萬人，約占該國角膜移植手術的一半。