基因編輯技術走向市場替換健康DNA即可治療疾病

給你的基因動動手術

　　英國《自然》雜志網站近日在報道中指出，未來，病人或許不需要通過服用藥片來治療疾病，而是選擇“基因手術”——使用CRISPR這種創新性的基因編輯技術將有害的變異剪除并植入健康的DNA來治療疾病。目前，已經有人看到了其中的商機，創辦了公司來研發和推廣這種基因編輯技術。

CRISPR技術從實驗室走向市場

　　在過去的一年內，一種能快速、方便有效地靶向人類基因組任何基因的新方法——CRISPR技術引起了科學界的廣泛關注，成為全球科學家的新寵。遺傳工程師、神經科學家甚至植物生物學家都將其看成是高效且精確的研究工具。現在，這套基因編輯系統已經催生了一家生物技術公司，引得眾多投資人士紛紛拋出橄欖枝。

　　位于馬薩諸塞州劍橋市的EditasMedicine公司宣布于今年11月25日創立，該公司獲得了4300萬美元的風險投資啟動資金。該公司由5名CRISPR研究領域的專家所創辦，旨在研發直接修改與疾病有關的基因來治療疾病的方法。

　　該公司的臨時負責人、風險投資商北極星投資公司的合伙人凱文·比特曼表示：“這是一個平臺，或許會對各種各樣的遺傳疾病產生深遠的影響。”

最好的基因剪切技術

　　科學家們在研究中發現，細菌具備一種有高度適應性的免疫系統，使它們能發現并擊退來自某種噬菌體的多次進攻，很多科學家據此意識到，細菌的免疫系統擁有一個非常有價值的特性：以某個特定的基因序列為目標。

　　今年1月，4個研究團隊報告了這一被稱為CRISPR的系統。細菌用這一策略來探測并剪除外來DNA。剪除DNA的酶Cas9會在一個RNA引導序列的幫助下發現目標。現在，研究人員可以借用基因工程方法，追蹤任何基因。

　　隨后，許多科研團隊利用這一系統來刪除、添加、激活或抑制人體、老鼠、斑馬魚、細菌、果蠅、酵母、線蟲和農作物細胞中的目標基因，從而證明了這個技術的廣泛適用性。美國哈佛大學的喬治·徹奇說，生物學家最近研發了一些新方法來精確操縱基因，“但CRISPR的功效和易用性在各方面都更勝一籌”。

　　基于CRISPR，科學家構建人類疾病小鼠模型的速度要比之前快得多，研究單個基因則更為快速，能立刻方便地改變細胞中的多個基因，以便研究它們的相互作用。

　　Editas公司并沒有透露其主要研究哪些疾病，不過，該公司的聯合創辦人之一、麻省理工學院（MIT）麥戈文腦研究所的神經科學家張峰（音譯）表示，他們可能首先會對由單個錯誤的基因副本所導致的疾病進行研究。而要治療與兩個錯誤的基因副本有關的疾病更加麻煩，因此，可能需要更進一步的研究。

競爭對手也不容小覷

　　傳統的基因療法一般使用病毒來遞送DNA，這種方法能夠引入有用的基因，但并不能改變錯誤的序列，因此并不精準。

　　目前，在基因編輯技術領域“稱王稱霸”的是位于美國加州的桑加莫生物科技公司，該公司使用一套不同的系統（建立在鋅指核酸酶的基礎上）來剪除目標基因或讓目標基因失效。很多公司表示，與鋅指核酸酶系統相比，CRISPR使用起來更加容易且可“量體裁衣”。但就目前情況來看，桑加莫生物科技公司的技術處于領先地位。該公司正使用鋅指核酸酶破壞為一個細胞表面蛋白（HIV借用這一蛋白進入人體的免疫細胞）編碼的基因。

　　桑加莫生物科技公司的首席技術館菲利普·格里高利說：“CRISPR在學術界引起了暴風雨，但CRISPR仍然有幾個問題需要解決。比如，有研究表明Cas9會在遺傳組內的非目標位置進行剪切活動。”張峰也表示，他們正在想方設法增加酶的針對性，而且已初見成效。

　　這兩家公司都希望能獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準。美國投資銀行CowenandCompany的生物技術分析師尼可拉斯·畢肖普表示：“FDA從來沒有批準過一種基因治療產品。”此前，有科學家們進行了幾例基于病毒的基因療法，這些嘗試剛開始都很高調，但最終死得很難看，導致基因治療領域元氣大傷，目前正處于緩慢的恢復期。畢肖普說：“目前，堅冰正在慢慢消融。”