基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行定點“編輯”。基因編輯依賴于經過基因工程改造的核酸酶，也稱“分子剪刀”，在基因組中特定位置產生位點特異性雙鏈斷裂，誘導生物體通過非同源末端連接或同源重組來修復DSB，因為這個修復過程容易出錯，從而導致靶向突變。這種靶向突變就是基因編輯。現在運用最多的基因編輯就是CRISPR/Cas系統，CRISPR全稱是Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats（成簇的規律間隔的短回文重復序列），而Cas的全稱是CRISPR associated（CRISPR關聯）。在CRISPR/Cas系統中，CRISPR/Cas9系統是研究最深入，應用最成熟的一種類別。CRISPR/Cas9是繼鋅指核酸內切酶（ZFN）”、“類轉錄激活因子效應物核酸酶（TALEN）”之后出現的第三代基因組定點編輯技術。
神經元中基因編輯的插圖。圖片來源：杰克遜實驗室哪怕在五年前，人們也會認為在活體大腦中進行DNA修復是科幻小說中才有的情節。但現在，科學家已能進入大腦、修復突變，并讓細胞在整個生命周期中維持住這種修復效......
美國得克薩斯大學西南醫學中心研發的新型基因編輯遞送系統，在α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）臨床前模型上實現了肝臟與肺部的同步靶向治療。單次給藥后，模型癥狀改善效果可持續數月。這項發表于最新一期《自然......
新一期《自然·通訊》雜志發表一項基因組學重大突破：美國耶魯大學團隊成功將在同一細胞中編輯多個DNA位點的能力提升了2倍，并有效減少了對附近基因位點的非預期突變。新成果使基因編輯的范圍和精度同時得以擴大......
記者16日從中國科學院動物研究所獲悉，來自該所、首都醫科大學宣武醫院等單位的科研人員，成功構建出一種新型工程化人類抗衰型間充質祖細胞（SRC），這種細胞能抵抗衰老、應對各種壓力和避免癌變。他們還在猴子......
14日，亞洲首例接受多基因編輯豬腎移植的終末期腎病患者術后已超100天，成為全球僅有的2例豬腎移植存活病例之一，刷新亞洲紀錄。據悉，這次異種器官移植手術用的豬腎臟，來自中科奧格生物科技有限公司四川省內......
近日，南方醫科大學基礎醫學院教授榮知立團隊通過空間結構優化和AI結構預測，顯著提升了小型CRISPR-Cas12f系統的基因編輯效率，為精準高效的基因治療提供了新的技術手段。相關成果發表于《自然-通訊......
為實現《歐洲綠色協議》中到2030年有機農業占比達到25%的目標，來自德國、荷蘭、美國等國的科學家在近日發表于《細胞報告-可持續性》的一項觀點文章中主張，歐洲應允許在有機及傳統食品生產中使用無需上市前......
近日，中國水稻研究所水稻生物育種全國重點實驗室研究員王克劍團隊與中國科學院院士錢前團隊合作研究，鑒定了一個新的水稻單倍體誘導基因OsPLDα2，并利用該基因成功創建了僅依賴基因編輯的正常結實率雜交水稻......
近日，廣州大學教授關躍峰團隊同合作者在國家重點研發計劃、國家自然科學基金等項目的資助下，通過AI引導的蛋白質設計與基因編輯結合，創制了自然界不存在的GmSWEET10b優異基因型，提高糖轉運能力，從而......
一種被稱為先導編輯的前沿基因編輯技術首次用于治療人類，標志著CRISPR家族功能最全面的“成員”首次在醫學領域亮相。接受治療者是一名患有罕見免疫疾病的18歲青少年。研究人員設計了這種治療方法，以糾正導......