基因編輯治療遺傳性視盲

　　科學家采用一項新型基因編輯技術，為因天生遺傳疾病而注定致盲的老鼠帶來了福音，成功提升了它們的視力。該疾病名為“色素性視網膜炎”，是人類視力喪失的常見病因。目前為止，該病無法治愈。而這是有史以來第一遭，科學家證明了他們能夠有效地從基因組中“擦除”某些損傷——至少對老鼠管用，這是件相當了不起的大事。

　　該基因編輯技術被稱為“CRISPR/Cas9”，這是兩種酶。它通常出現在細菌身上，為基因組執行“剪切/粘貼”功能。因此，它或許能夠比較快速而便捷地從人類DNA中移除有害基因、并添入新的增強功能。正如你所能想象的，CRISPR/Cas9既令人興奮、又引人爭議，因為它或許會帶來“設計嬰兒”之類的東西。不過，在未來幾周內，我們或許就能看到英國的第一個基因編輯人類胚胎(假如獲得許可的話)；而中國科學家業已承認他們已在人類胚胎中使用了該項技術。

　　希達西奈醫療中心的科學家完成了該研究，表明CRISPR/Cas9能夠提升注定致盲的嚙齒類動物的視力。這樣一來，它又為人類追求該技術增添了一大理由。

　　人們首次將CRISPR/Cas9基因編輯用于活生生的動物身上，預防它們的視力喪失。這個結果十分非凡，它為更多激動人心的研究和未來的臨床應用鋪平了前路。

　　為了提升老鼠的視力，研究人員設計了一種CRISPR/Cas9系統，它能夠從老鼠的基因組中移除引發眼內光感受器細胞損失的突變基因。他們將該系統注射到小老鼠的體內，這些老鼠天生伴有一種色素性視網膜炎，而該病癥會影響這種基因。僅僅一次注射過后，實驗組便能夠比控制組更好地看見東西。(測量方法為：為老鼠呈現不同程度的光線，看老鼠對此的轉頭反應。)

　　如今，研究人員將繼續調整他們的CRISPR/Cas9系統，以進一步提升老鼠的視力。不過，真正激動人心的是它在人類身上的未來應用。

　　數據表明，我們或許能夠通過進一步研究，將這一基因編輯技術用于治療病人的遺傳色素性視網膜炎。