干細胞研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規劃解讀

　　問：干細胞研究的重要性?

　　答：干細胞作為一類具有自我更新和多向分化潛能的細胞群體，能進一步分化成為多種類型的細胞，構成機體各種復雜的組織和器官。干細胞及其分化產品為有效修復人體重要組織器官損傷及治愈心血管疾病、代謝性疾病、神經系統疾病、血液系統疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途徑。以干細胞治療為核心的再生醫學，將成為繼藥物治療、手術治療后的另一種疾病治療途徑，從而成為新醫學革命的核心。加強干細胞和再生醫學研究的戰略部署，對構建我國國民健康體系至關重要。

　　問：“十一五”期間，我國在干細胞研究方面主要開展了哪些工作?

　　答：我國政府對干細胞研究非常重視。“十一五”期間，973計劃、863計劃和發育與生殖研究國家重大科學研究計劃大力支持干細胞的基礎研究、關鍵技術和資源平臺建設，在干細胞研究及轉化應用領域取得了一批標志性成果：在世界上首次證明了小鼠誘導性多能干細胞(iPS細胞)的發育全能性;首次揭示體細胞重編程起始的分子機制;首次成功建立大鼠和豬的誘導性多能干細胞;發現提高誘導性多能干細胞的轉化效率的有效途徑;鑒定了干細胞干性的分子標志物等;研發了一批治療性干細胞產品和組織工程產品;篩選和研究了一批能夠促進干細胞自我更新、改進iPS細胞誘導及提高干細胞定向分化效率的小分子化合物;建立了更加適合臨床應用的人胚胎干細胞(ES)系;發現了新的調控ES細胞自我更新的轉錄因子。我國在干細胞研究領域的國際影響力顯著提升。

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　　問：我國在干細胞研究方面有哪些亟待解決的問題?

　　答：與歐美科技發達國家相比，我國的干細胞研究在原始創新能力與標志性成果方面仍有一些差距。針對干細胞與再生醫學研究領域亟待解決的問題，我國干細胞研究應力爭在干細胞多能性維持與重編程的分子機制、干細胞與微環境的相互作用、干細胞定向分化與轉分化、干細胞應用轉化研究與關鍵性技術等方面取得突破，尤其應該重點支持未來干細胞臨床和轉化應用的核心技術。

　　問：“十二五”期間我國干細胞研究的總體思路是什么?

　　答：以深化干細胞研究和促進轉化應用為總體目標，優化整合干細胞研究資源，培養創新能力強的高水平科研隊伍，加速干細胞基礎和臨床前研究。實現干細胞基本理論的突破，開發并推廣一批臨床級干細胞產品和以干細胞為靶點的藥物，為形成干細胞臨床應用標準、發展干細胞臨床治療新技術和提高疾病的治療水平提供基礎理論支持。

　　問：“十二五”期間我國干細胞研究的發展目標有哪些?

　　答：研究干細胞多能性、定向分化、重編程的分子機制，探索重大疾病的干細胞治療途徑，重點突破干細胞干性的獲得、維持和轉化調控機制;揭示微環境與干細胞的相互作用規律;研制以大動物和非人靈長類為特色的用于干細胞臨床前研究的重要疾病模型及相關評估方案;針對心、肝、胰等器官的重大疾病，研制若干具有重大臨床需求的人工組織器官;闡明干細胞再生修復治療的機制，取得干細胞應用領域關鍵技術重大突破;推動符合倫理標準、規范化的干細胞臨床治療評價體系的建立。

　　問：《專項規劃》對“十二五”期間我國干細胞研究部署了哪些主要任務?

　　答：主要任務有六項：一是細胞重編程研究。利用體細胞核移植(SCNT)、iPS細胞、轉分化等技術獲得功能細胞，解答發育生物學、干細胞研究和再生醫學領域的關鍵性技術難題。二是干細胞自我更新及多能性維持的機理研究及新物種多能干細胞的建立。研究干細胞自我更新、多能性維持的分子網絡及調控機制，取得理論突破，利用新技術建立新型多能干細胞系和新物種的多能性干細胞系。三是干細胞定向誘導分化及其調控機制研究。研究干細胞向某一特定細胞類型分化的條件，定向誘導胚胎干細胞、iPS細胞及成體干細胞分化為可用于細胞治療的功能細胞。結合材料學與組織工程技術研制功能性的人工組織器官。四是干細胞與微環境相互作用研究。圍繞干細胞與微環境的相互作用，發現新的干細胞多能性標志物，探索微環境與調控干細胞增殖分化等的分子機制。五是干細胞臨床前研究。以臨床級干細胞建系與建庫為基礎，規模化培養擴增并定向誘導分化干細胞，分離、鑒定和純化特定功能細胞;選取理想疾病模型，進行標準化的細胞移植、功能評價及致畸與致瘤等風險評估。六是植物細胞全能性與器官發生研究。系統研究激素、溫度、光照等調控細胞脫分化和再分化的機制，植物細胞全能性的遺傳與進化機理，細胞全能性和器官分化的激素調控，植物生長點的維持、再生和器官發生的遺傳與表觀機制，植物無融合生殖的機制，植物遺傳轉化的新技術等，研究植物如何由單個體細胞發育成完整植株機理，促進揭示體內受精卵發育成完整個體的機制。

　　問：為保障《干細胞研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規劃》順利實施的政策措施有哪些?

　　答：主要有四個方面：一是加強頂層設計與統籌協調，充分發揮“國家干細胞研究指導協調委員會”的作用，協調我國干細胞基礎和應用研究工作, 面向國家重大戰略需求和世界科學前沿，進一步強化重大科學目標導向，完善項目首席科學家負責制及鼓勵創新的評價機制，促進系統性、原創性重大成果的產出。二是繼續加強干細胞研究基地建設，充分發揮國家重點實驗室等基地的科研平臺作用，促進項目、基地與人才緊密結合;強化科技資源開放共享機制，促進科技資源的合理配置和高效利用;鼓勵科研機構與臨床單位合作，注重建設干細胞臨床研究基地和臨床轉化基地。設立試點單元，推動干細胞轉化研究和規范化應用。三是加大創新人才培養和引進力度，充分利用各種高層次人才計劃，培養和造就一批具有國際視野、能夠引領干細胞科學技術發展的高水平領軍人才，建設國際一流水平的干細胞與再生醫學研究團隊。四是吸納優秀外國科學家和海外優秀華人學者以多種方式參與干細胞研究重大科學研究計劃實施，支持我國科學家參與國際合作和在國際組織中任職，鼓勵提出國際合作計劃。加強干細胞研究國家重大科學研究計劃的科學普及工作。