干細胞轉化路障待清

　　 日前，科技部發布《國家重點研發計劃干細胞與轉化醫學重點專項實施方案》（征求意見稿），同時提出以招標的新方式委托項目。這也預示著，磕磕絆絆中緩慢前行的干細胞治療又迎來新一輪曙光。

　　干細胞也被稱作“萬能細胞”，它可以進一步分化成各種不同的組織細胞，若身體任何細胞出現毛病，它都能像變形金剛一樣，救人于危難之間。

　　然而，我國的干細胞產業卻大多以細胞存儲為主，臨床應用涉足較少，至今仍未有規范化的干細胞轉化應用及干細胞相關產品面世。

　　為提升我國在干細胞及其轉化應用領域的核心競爭力，日前，科技部發布《國家重點研發計劃干細胞與轉化醫學重點專項實施方案》（征求意見稿），同時提出以招標的新方式委托項目。

　　這也預示著，磕磕絆絆中緩慢前行的干細胞治療又迎來新一輪曙光。不過，在我國干細胞轉化應用的跑道上，仍有許多路障等待著清除。

　　轉化與應用遇阻

　　10年間，我國干細胞研究論文增長了17倍，研究人員增長近16倍，專利排名世界第三，但令人遺憾的是，國內獲準上市的干細胞藥物個數卻為零。

　　在科技部發布的堪稱我國干細胞研究五年規劃（2015-2020年）的上述實施方案中，干細胞轉化與應用被列為重點任務之一，但在受訪者看來，我國要想實現從干細胞研究到應用的跨越，仍需走很長的路。

　　南方醫科大學珠江醫院神經外科研究所教授張世忠表示，一項成熟的干細胞治療技術要想投入臨床應用，首先要有完整的理論基礎，并在實驗室動物模型上得到驗證，進一步得到臨床驗證，同時得建立完善且穩定的操作流程及評價體系，得到政府相關部門的批準后，才能運用到臨床治療。

　　然而，國內的情形并不那么理想。中國科學院生物物理研究所研究員劉光慧對《中國科學報》記者坦言，由于我國現階段針對大多數疾病特異干細胞治療的療效和副作用評價尚無具體的行業標準，因此，目前科研人員更多的是在“摸著石頭過河”。這就需要在動物模型中進行大量積極的前期探索性研究，尤其是需要積累在實驗大動物中的實驗數據，使之更加接近于未來在人體內的治療應用。

　　不僅如此，現階段，干細胞的臨床轉化需要對干細胞基礎理論進行深入細致的了解。然而，目前國際上對于人功能性（干）細胞的獲得及其在人體內的治療規律的認識還相當有限，對干細胞治療中所伴隨的副作用認識得也不夠清楚。

　　上海交通大學干細胞與發育中心主任李保界持類似觀點。他對《中國科學報》記者稱，干細胞采集與保存、干細胞培養與制劑開發、干細胞治療是干細胞產業鏈的三大環節，下游的干細胞治療主要以醫院為主，但我國尚未大規模鋪開，原因就是其對干細胞理解不透徹，更主要的是國內干細胞與轉化醫學缺乏基礎研究。

　　“科研院所應該根據醫院的一些醫學導向，從應用的角度，有針對性地進行基礎研究并解決現實問題，但目前雙方之間磨合得還不夠好。”李保界說。

　　期待源頭創新

　　業內人士普遍認為，干細胞臨床轉化的實現需要來自全國各個科研單位、醫院、企業、規則制定部門的通力合作，協同創新。這既需要通過頂層設計對不同機構和實施程序進行統籌，也需要給科學家以充分的研究自主性，在干細胞基礎研究和臨床轉化上走出一條中國特色的道路。

　　“中國干細胞的研究和轉化有自己的特點，科研政策的制定不可能完全照搬西方的模式，需要充分調動我國科學家創新的積極性，鼓勵超前意識并勇于發展自己的理論和技術，真正實現源頭創新。”劉光慧認為，當前重要的是要建立更多的基于本國科學家發現的、高度創新的、獨立自主的知識產權，實現基于干細胞創新理論的臨床轉化。中科院目前實施的干細胞與再生醫學戰略先導專項所鼓勵的創新模式就是一個很好的例子。

　　“目前，我國科學家已經在干細胞培養、分化、轉分化、體細胞重編程和細胞移植等領域取得了一系列喜人的理論和技術成果，從理論創新到臨床轉化的突破只是時間問題。”劉光慧說。

　　值得一提的是，腫瘤干細胞是干細胞研究的重要方向之一，我國具有豐富的腫瘤臨床資源，針對龐大的腫瘤病人需求，國內亟須研發出更加有效的靶向藥物，并最有可能獲得原創性成果。但在此次科技部提出的重點任務中，腫瘤干細胞的研究卻并未提及。

　　為此，中國科學技術大學生命科學學院教授柳素玲聯合多位腫瘤干細胞專家對《中國科學報》記者表示，建議科技部支持腫瘤干細胞研究但不局限于以下方向：研究腫瘤干細胞生物發生和自我更新與分化的調控分子機制及其在腫瘤發生、發展、轉移和復發中的關鍵作用，開發靶向腫瘤干細胞的新一代抗體藥物和小分子藥物，發展腫瘤的早期診斷和靶向治療新方法。

　　政策待松綁

　　在東興醫藥證券分析師宋凱看來，此次科技部發布的重點專項實施方案，可以看作國家從政策和財政方面對干細胞與轉化醫學的激勵和支持，也將對以干細胞為代表的細胞治療、生物醫學材料和組織工程等領域標的產生正面刺激。

　　不過，多位受訪者認為，要想推動我國干細胞的轉化與應用，國家還需出臺一些科學、高效的審批制度和及時、規范的管理政策，早日建立嚴謹的干細胞臨床應用管理體系。

　　“干細胞產業化的發展亟須來自國家各個部門的大力推動和扶植，需要一系列相對寬松的政策和制度的制定，打破多方阻礙干細胞臨床轉化的條條框框。”劉光慧說。

　　李保界也表示，從科學家的角度，國家對干細胞的支持力度一定要大，要鼓勵轉化醫學研究，干細胞的應用在政策上要放開。

　　值得注意的是，此次科技部發布的實施方案提出以招標的新方式委托項目，也似乎預示著國家對干細胞項目有松綁的態勢。

　　而在此之前，國家衛計委和國家食品藥品監督管理總局干細胞臨床研究和應用規范整頓工作領導小組，還制定并發布了《干細胞臨床試驗研究管理辦法（試行）》《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》。干細胞領域的研究在我國或將迎來春天。