近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院劉興國團隊與中山大學眼科中心張清炯團隊，在《中國科學：生命科學》（Science China Life Sciences）上發表了題為《間充質干細胞介導的線粒體轉移在Leber遺傳性視神經病變神經祖細胞中恢復線粒體DNA和功能》（MSC-Mediated Mitochondrial Transfer Restores Mitochondrial DNA and Function in Neural Progenitor Cells of Leber's Hereditary Optic Neuropathy）的研究論文。該研究發現間充質干細胞可以恢復Leber遺傳性視神經病變（LHON）患者神經祖細胞中的線粒體功能和DNA。這一成果為治療線粒體疾病帶來了新策略。
LHON是一種遺傳性視神經疾病。LHON主要由于線粒體DNA突變導致呼吸鏈功能受損，進而引發視力喪失甚至失明。LHON通常在青年時期發病。LHON患者可能會突然經歷視力急劇下降，并常伴隨視野中心的模糊或暗點。LHON主要通過母系線粒體DNA遺傳，意味著病變基因由母親傳遞給子女，且男女均可受影響。
該研究將LHON患者的尿細胞重編程為誘導多能干細胞，并進一步分化為神經祖細胞。研究通過與間充質干細胞共培養發現，線粒體功能顯著改善，正常線粒體DNA的比例增加。機制研究發現，間充質干細胞介導的線粒體轉移可以恢復LHON患者神經祖細胞中的線粒體DNA并改善線粒體功能。
研究表明，間充質干細胞可以將功能性線粒體轉移到神經祖細胞中，從而恢復其功能。這揭示了LHON的潛在治療策略，并為未來研究提出了新方向。這一治療方法為遺傳性線粒體疾病帶來了新的治療希望，有望幫助改善患者的生活質量，并減少遺傳性視力損傷的發病率。