開發脫發創新療法艾爾建達成研發合作

　　日前，Exicure公司宣布，其與艾爾建（Allergan）簽訂了一項全球合作協議。兩家公司將利用Exicure專有的三維球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平臺技術，開發2款治療脫發的新療法。

　　核酸藥物通過靶向潛在的致病基因發揮治療作用。然而，降低毒性和有效遞送藥物是開發核酸藥物最大的技術難題。Exicure專有的SNA技術，把具有潛在療效的核酸序列在納米顆粒上密集地定向排列，它既可以靶向一個基因，也可以通過排列不同的核酸序列達到雙特異性，乃至三特異性。

　　SNA能通過4種作用機制實現療效，它們分別是反義核酸，siRNA，TLR9激活，和剪接轉換（splice switching）。如若不經過額外的化學修飾，線性核酸被系統遞送后，通常在肝部匯集，并被快速清理。與線性寡核苷酸不同，SNA通過普遍存在的清道夫受體（scavenger receptors）進入細胞，可全身或局部遞送至靶組織，能成功遞送的靶組織包括中樞神經系統，眼睛，皮膚，胃腸道，肺，肝等。SNA具有高的細胞攝取能力，而無需在體外進行包封或復合制劑，并具有較強的肝外遞送能力，以及延長的半衰期，預示著其在細胞內穩定性增強。

　　本次合作的主要方向是雄激素性脫發，它是最常見的脫發疾病之一。在美國，這種疾病影響了大約5000萬男性和3000萬女性。據估計，每年用于治療的費用超過35億美元，其中大多數無效。

　　依據協議條款，艾爾建將支付給Exicure公司2500萬美金的預付款。屆時若艾爾建行使選擇權，它將負責臨床和市場化開發。就每項新療法，Exicure將獲得可高達9750萬的研發和監管里程碑付款，以及可高達2億6500萬的市場化里程碑付款。

　　Exicure公司首席執行官David Giljohann博士表示：Exicure很高興將我們在核酸療法方面的知識與艾爾建在醫學美學方面的深厚專業知識相結合，共同開發和推廣治療脫發的創新療法。這次合作是在重要的新治療領域，推進Exicure的SNA技術令人興奮的機會。”