意大利科學家研發帕金森癥基因療法

　　帕金森癥是一種常見的中老年人神經系統變性疾病，會嚴重影響患者生活質量，并為患者和家庭帶來沉重壓力。從全球對老齡化社會的研究看，帕金森患病率逐年遞增，為社會帶來沉重負擔。帕金森癥的治療，是當前國際生命健康領域重要研究課題之一。

圖片來源于網絡

　　 目前的研究認為，患者大腦中的α-突觸核蛋白等毒性物質在多巴胺神經元腦細胞中堆積，導致神經元死亡或功能障礙，引發帕金森癥。意大利國家研究委員會研究人員發現，大腦中的毒性物質通常會被GBA1基因產生的酶“處置”，而帕金森病患者體內該酶作用能力較弱。在5％的患者體內觀察到GBA1基因突變，產生的酶基本沒有發揮作用。

　　 基于上述思路，研究人員提出了新的基因治療方法，即為患者神經細胞提供“修正”基因，以產生正常的酶。研究人員還使用了一種新的治療載體，能夠有效穿越血腦屏障并擴散到整個大腦釋放治療性基因。目前，該項工作已完成小鼠實驗，結果表明，新的治療方法在小鼠大腦大部分區域阻止或減緩了毒性物質的積累，有效地保護了神經元。