時隔半年，首例抗衰老基因治療臨床試驗進展如何？

　　2015年9月，西雅圖生物公司BioViva女總裁Elizabeth Parrish對外宣布，她將成為全球首個接受基因治療“逆轉”衰老的人。根據BioViva官網消息，Parrish已經在哥倫比亞接受了兩項由BioViva自主研發的基因治療項目：

　　（1） 延長染色體端粒長度。通過靜脈注射能夠產生端粒酶遺傳物質的病毒物質。

　　（2） 增加肌肉量。向肌肉注射gene follistatin（卵泡抑素），動物實驗室證明，follistatin能夠增加肌肉質量。

　　該項目通過規避老齡化常見疾病，旨在降低死亡風險，從而獲得更為健康、長久的生命。之所以選擇在哥倫比亞進行，是為了不被美國臨床研究的條框束縛。該基因治療項目并沒有尋求任何機構的批準。去年，MIT網站據此撰文分析，該試驗可能是醫療騙局，也可能是一個新時代的開始，即人們不再只用基因治療疾病，也開始用于逆轉衰老。

　　且不論其是否符合安全審查、倫理監管，時隔半年，這項與衰老逆行的試驗近況如何呢？

　　首份數據：端粒長度延長了近20年

　　2016年4月22日，BioViva公司公布第一份關于抗衰老基因治療試驗的數據：Parrish的端粒長度從6.71kb（2015年9月）延長至7.33kb（2016年3月）。這份數據的臨床意義什么呢？

　　BioViva認為，Parrish的端粒長度延長了約20年，它意味著該基因治療成功減緩了衰老。但是這一臨床數據仍然需要接受評審。最理想的情況是，Parrish體內的白細胞確實變得更為年輕。

　　延長端粒=延長壽命？其他科學家聲音各異

　　喬治敦大學高級研究員Dana Glei對此表示，現在下結論還為時尚早。在判定抗衰老基因治療項目成功與否之前，仍然需要獲得更多的臨床數據。更何況，端粒長度與健康之間的關聯性仍然不清晰。

　　2012年，西班牙國家癌癥研究中心（CNIO）的 María Blasco團隊發現，TERT 基因編碼的端粒酶能夠延長端粒長度，以老鼠為模型，通過端粒酶基因療法成立將其壽命延長了20%。 Blasco解釋，AAV9-Tert基因療法能夠有效推遲老齡化相關疾病的發生，從而延長老鼠平均和最長壽命。（文獻）

　　但是，從動物到臨床，還有很長的距離。新澤西州羅格斯大學醫學院的 Abraham Aviv表示，雖然一些疾病確實與端粒異常縮短有關，但是關于“端粒短不好、端粒長則好”的觀點本身就是無稽之談，例如心血管疾病、癌癥在與端粒長短的關系上本身就相反。

　　端粒長度并不是預測死亡率的良好指標。Glei團隊致力于研究白細胞端粒長度如何影響細胞死亡。在控制年齡、性別因素后，他們發現，相比于端粒長度，超十多個身體指標都能夠更好的預測5年內的死亡率。（文獻）

　　此外，Aviv指出BioViva數據另一個潛在的漏洞：測量誤差。 Parrish端粒長度治療前與治療后在長度上相差了9%，這在大多數實驗室是屬于測量誤差范圍之內的。所以，僅僅一份數據并不足以證明其臨床治療的成功。

　　對此，負責BioViva這項基因治療項目中端粒長度測定試驗的SpectraCell實驗室主管 Jonathan Stein表示，大多數端粒長度試驗會存在8%的誤差，而BioViva的試驗結果符合標準。