血漿蛋白生物制劑領域的全球領導者杰特貝林（CSL Behring）近日宣布，在美國推出Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制劑，C1-INH），該藥于今年6月22日獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準，作為一種常規預防性藥物，用于青少年和成人患者預防遺傳性血管水腫（HAE）的發作。此次批準，使Haegarda成為獲批治療HAE的首個也是唯一一個皮下預防性治療選擇。
Haegarda的獲批劑量為60IU/公斤，在臨床研究中，與安慰劑相比，Haegarda使HAE發作次數減少了95%（中位減少）。此外，與安慰劑相比，Haegarda也使急救藥物的使用減少了99%以上（中位減少）。
HAE即補體C1抑制劑（C1 inhibitor，C1-INH）缺乏癥，該病是一種罕見的遺傳性疾病，發病率為1：10000-1：50000。HAE患者C1-INH基因存在缺陷，導致體內C1-INH蛋白缺失或功能障礙，該蛋白參與機體免疫系統對炎癥的控制。
在臨床上，HAE的特點是反復發作血管性水腫，典型發作表現為皮下、黏膜下水腫在24h內不斷進展加重，之后在48～72h內可白行消退，水腫可發生在任何部位，主要受累部位為顏面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水腫（UAE）導致呼吸道阻塞，可引發窒息而危及生命。在未得到及時診斷和恰當治療的UAE引發的窒息病例中，死亡率高達30%～50%。鑒于HAE潛在致死風險，對這一疾病的預防性治療顯得尤為重要。
Haegarda是一種低容量、皮下注射劑型的預防性治療藥物，這是一種替代療法，可替代C1-INH基因存在缺陷的患者體內缺失的或存在功能障礙的C1-INH蛋白，從而預防HAE的發作。CLS Behring表示，該公司自40年前首次報道C1-INH替代療法可預防HAE以來，一直在致力于創新研究，旨在為全球的HAE群體提供創新的治療選擇。Haegarda是該公司開發的全球首個皮下預防性治療藥物，將為HAE患者群體提供一種非常重要的新治療選擇。