2015年8月18日，國務院正式發布了《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，文件中“創新藥”一詞共出現十次；主要目標中指出要鼓勵以臨床價值為導向的藥物創新，優化創新藥的審評審批程序，對臨床急需的創新藥加快審評。
隨著藥物研發日益全球化，想要在全球醫藥市場中占據領先地位，能否在新藥研發環節拔得頭籌至關重要。中國在新藥研發方面與歐美制藥巨頭的差距是由多方面的因素造成的，如技術、政策、資本等。如何解決這些問題，使中國在新藥研發環節更上一層樓一直是很多醫藥領域人士關注的焦點。
2015年3月，新藥創始人俱樂部（New Drug Founders Club）在這樣的背景下應運而生，作為連接平臺，致力于促進我國從事新藥研發公司的創始人及相關負責人之間的交流。繼新藥全國巡講?廣州站取得圓滿成功后，由新藥創始人俱樂部主辦，蘇州工業園區醫藥科技聯盟（SIPPA）和生物納米園（BioBAY）協辦的新藥全國巡講?蘇州站于5月17日在BioBAY隆重舉行。活動邀請了蘇州康乃德生物醫藥有限公司共同創始人/總裁潘武賓、蘇州開拓藥業有限公司總裁童友之等多名創業家，共同探討了小分子藥物開發中的經驗教訓、項目推進過程中的思考等內容。
蘇州開拓藥業有限公司成立于2009年，是一家致力于抗癌新藥研發的高科技創新企業。活動中，公司總裁童友之博士發表了題為《小分子抗腫瘤新藥開發的創業故事》的主題演講，分享了他的新藥研發故事，講解了具體的項目案例。活動結束后，童友之博士接受了生物探索的專訪，他說：“近幾年，國內對新藥研發的投資相對活躍，但不可回避的是，新藥研發仍是一個風險極高的行業。”
1、國內新藥研發環境“緊迫感”更強
2009年回國創立蘇州開拓藥業有限公司之前，童友之曾在美國任Angion公司副總裁長達6年的時間。童友之介紹說，美國的國家科研經費中有5%用于資助百人以下的公司，這些公司往往由大學的教授參與創辦。
在美國康奈爾大學完成博士后研究后，童友之曾在愛因斯坦醫學院任教，2002年參與創立了Angion。Angion最初是希望開展基因治療相關的研究，但當時美國出現了基因治療導致患者死亡的案例，最終公司將研究方向確定為小分子藥物，致力于器官再生方面的新藥研發工作。
談起最初回國創業的初衷，童友之說：“我們這一輩人對國家有一種特殊的情結。之前由于長期在美學習和工作的關系，對國內的發展并沒有太多的了解，但2007年回國發現，國內在‘硬件’（實驗設備等）方面已經達到了很好的水平，但對于真正如何進行新藥研發沒有完整的想法和實施體系。我覺得自己應該回國為國家做點事情。”
如今，開拓藥業成立已有7年多，對比這兩次創業的經歷，童友之表示，Angion在運作時太過依賴于國家基金，這樣一來發展會相對較慢。從2002年到2008年，Angion只有1個候選藥物進入臨床I期，據悉，去年該分子進入了臨床III期。他說：“這與創始人本身的想法也有一定的關系。在美國，創業過程中的緊迫感似乎并不強，相反，在國內激烈的競爭環境下，這種緊迫感則非常強烈。”
創業的過程會遇到許許多多的“大坎”、“小坎”，這是不可避免的事情。童友之介紹說，2009年創立開拓藥業時，盡管國家已經在新藥研發方面有所關注和投入，但當時的社會反響（市場、資本等）并沒有現在這么熱烈。對于新藥研發企業來說，如何在最初階段募集資金是需要面對的重要難題之一，且這一難題會伴隨整個新藥研發的過程。童友之認為，一個創業公司最終能否取得成功主要依賴于項目的選擇、團隊的組織、資金的獲得和合理使用以及ZL的保護等因素。
2、前列腺癌化學Ⅰ類新藥普克魯胺
據了解，開拓藥業研發產品中的重點藥物為第二代雄激素受體拮抗劑1.1類新藥普克魯胺，主要用于轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者的治療。該項目的研究課題于2011年被列入國家“十二五”重大新藥創制專項，是承擔該專項的眾多企業當中“規模最小、成立時間最短的企業之一”。普克魯胺已于2015年3月15日獲得中國的I-III期臨床試驗批件，同年8月獲得美國的臨床批件，成功完成雙報雙批。
更好的療效、安全性
普克魯胺是基于美國最新上市的抗前列腺癌新藥恩雜魯胺（Enzalutamide）的核心結構、采用基于靶蛋白晶體結構的計算機輔助設計并反復優化得到的新型化合物。該藥的化學結構與恩雜魯胺相比較有了多處改變，從而改善了分子溶解度和動力學性質，避免藥物過度蓄積，進而可能消除恩雜魯胺在臨床上顯露的中樞神經和其它副作用。此外，與恩雜魯胺比較，普克魯胺靶向活性更高，更重要的是增加了獨有的抑制靶向雄激素受體基因表達的藥理機制，可望成為第二代以雄激素受體為靶點具有雙重藥物機理的抗前列腺癌的最佳臨床藥物。
中國、美國同步進入臨床I期
據童友之介紹，目前普克魯胺正在中國和美國同步進行I期臨床試驗。他表示，之所以選擇這兩個國家主要是考慮到了人群代表性和市場兩方面的因素。此外，他還強調，普克魯胺在動物模型中顯現出來的優勢最終能否在人體試驗中取得同樣的效果還需要進一步的驗證。
資本青睞
2015年7月15日，開拓藥業宣布獲得來自專注于健康產業的弘暉資本1000萬美元投資。童友之回憶道，開拓藥業發展到今天經歷了幾輪不同的投資者，最早是來自政府層面（蘇州工業園區）的投資，這類投資的目的是支持海歸回國創業，覆蓋面相對較廣，可支持企業開始創新創業的初期工作。緊接著，公司獲得了聯想之星的投資，這一輪投資更多的是“投”給公司的創業者，希望為國家培養一批有能力、有社會抱負的企業家。再后來，當公司需要的新藥開發資金到達比較高數額時，專注生物醫藥投資者們開始進入，他們更多考量公司的領跑新藥項目能否成功、若失敗了之后是否還有其它藥物的研發鏈等問題。
3、中國新藥研發更多是“填補空白”
除普克魯胺外，開拓藥業的在研項目還包括激酶抑制抗癌藥物、激酶抑制劑抗炎藥物、抗心血管疾病藥物等。童友之表示，新藥研發公司的發展與其項目息息相關，如果第一個項目就獲得成功，會對公司的后續發展有很大的幫助。與在美國相比，在中國做新藥企業相對較容易些，因為美國批準上市的新藥更多是要取代現有最好的治療方法，而中國的新藥開發更多的是填補空白。
童友之在博士后期間從事的是免疫治療相關的研究，談及這一領域目前的火熱之勢，他表示，在上世紀90年代末，免疫治療并沒有像現在這樣“紅火”，如今免疫療法的成功是科學不斷發展和積累的結果。他說：“我相信，小分子藥物和免疫療法的聯合是癌癥治療將來重要的發展方向之一。除了自己開展一些探索性的工作外，開拓藥業也可能會與其它公司進行合作。”
4、總結：先做成一個項目，再領導某一領域
童友之強調：“藥物研發早期階段的工作越扎實，對后期項目的推進越有幫助。當然，新藥研發的巨大風險是不可回避的，尤其在未來，想要開發出取代現有療法的藥物或技術將越來越困難。”
在采訪的最后，童友之表達了他對公司未來發展的期望。他說：“公司的發展不能脫離現實的基礎，每個企業必然有它成長的軌跡和壽命。開拓藥業的發展理念是，盡全力將公司的1-2個項目做好，做成藥，從而帶動其它項目的發展；在這樣的基礎上，使公司在某一疾病領域創造出最好的治療方法。不管開拓藥業的將來如何，我們目前要做的是積極推進項目的開發，無愧于與公司并肩作戰的‘戰友’，無愧于投資者，滿足重大疾病患者對新藥的渴望。”
關于童友之博士
蘇州開拓藥業股份有限公司總裁，北京大學化學系本科和碩士畢業，美國康奈爾大學/斯隆凱特琳癌癥中心藥理學博士，并在美國康奈爾大學完成腫瘤免疫治療的博士后研究。曾在愛因斯坦醫學院任教，參與創建美國 Angion 醫藥研發公司并出任副總裁，從事新藥研發重點在抗癌領域長達 20 多年并擁有多項ZL，主持數個美國和中國創新藥物研發專項。2009 年回國創立蘇州開拓藥業有限公司，2012 年入選中組部第八批“千人計劃”。