《自然》雜志不久前刊登了美國科學家首次對人類胚胎進行基因編輯的研究論文,引起全世界廣泛關注。但近日,由一些著名干細胞科學家和遺傳學家組成的科學團隊在預印本網站bioRxiv上發表文章,對該研究提出了質疑,認為變異基因可能并沒有真正得到修復。
美國俄勒岡健康與科學大學生物學家舒克拉特·米塔利波夫當時在論文中稱,他們團隊利用CRISPR-Cas9技術,成功修正了實驗室人類胚胎中與遺傳性心臟病“肥厚性心肌病(HCM)”有關的基因變異,并證明CRISPR編輯人類生殖細胞安全高效。但與之前同類研究完全不同的是,在這次實驗中,男性生殖細胞攜帶的HCM變異基因不是被研究人員插入的健康基因取代,而是用與之結合的卵細胞中健康HCM基因作為模板進行修復的。
此次撰寫質疑文章的共有6位科學家,包括哥倫比亞大干細胞生物學家迪特·艾格里、紀念斯隆—凱瑟琳癌癥中心發育生物學家瑪利亞·杰森,以及哈佛大學醫學院遺傳學家喬治·丘奇等。他們認為,男性生殖細胞中的基因變異能夠被卵細胞內的相同基因修復,現有生物學機制無法對此給出合理解釋,米塔利波夫團隊很有可能沒有真正修復HCM基因變異。而且,這些不確定性將會讓人們對基因編輯胚胎技術的安全性更加擔憂。
質疑文章已經提交給《自然》雜志編輯部,進行同行審議。除這6位科學家外,其他科學家也向媒體提出過質疑,認為精卵結合時兩種細胞的基因組相距較遠,CRISPR工具不可能以卵細胞為基因模板,對男性生殖細胞的變異基因進行修復。
米塔利波夫針對此事發表了一份聲明,堅持稱自己實驗結果正確,并表示將在數周內發表經過同行審議的反駁文章,對質疑點一一進行回應。他還說:“我們的研究結論完全基于對數百個人類胚胎的精心實驗。希望其他同行開展類似實驗,驗證我們的結果。”
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