今日，中國臺灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，該公司積極研發的抗癌新藥OBI-3424獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。
HCC是全球第六大癌癥，但在美國十分罕見，2018年發病人數約為61483人。HCC是一種致命性癌癥，五年存活率為12.2％，是癌癥第三大死因。雖然大多數HCC可以預防，但美國近年來的發病率不斷上升。究其原因，可能與慢性肝病、病毒性肝炎和肝硬化等常見危險因素的流行有關。由于HCC患者容易對標準治療產生抗藥性，他們急需有效的替代療法來緩解疾病。
由浩鼎開發的OBI-3424是一款first-in-class的新型小分子前藥（prodrug），它可以選擇性靶向過度表達AKR1C3的癌癥，并在AKR1C3酶存在的情況下，選擇性釋放強效的DNA烷化劑。這種選擇性激活模式將OBI-3424與傳統的烷化劑（如環磷酰胺[cyclophosphamide]與異環磷酰胺[ifosfamide]）區分開來。AKR1C3過度表達在多種治療抵抗性和難治性癌癥中存在，包括HCC、去勢抵抗性前列腺癌（CRPC）和T細胞急性淋巴性白血病（T-ALL）。AKR1C3在多達15種實體瘤和血液腫瘤中均有高度表達。目前，在實體瘤患者（包括HCC和CRPC）中進行的1/2期研究已經開始在德州大學MD安德森癌癥中心入組。
浩鼎總經理黃秀美女士指出：“FDA對OBI-3424孤兒藥資格的認定，是該藥物研發的重要一步。OBI-3424旨在用于治療選擇有限的破壞性肝癌。我們很高興FDA已經認識到開發像OBI-3424這樣的新型靶向治療藥物的需求，來對抗這種疾病。”
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