誘導性多能干細胞（四）

成果發布

2007年11月20日，美國 威斯康星大學詹姆斯·湯姆森的研究小組在《 科學》雜志發表體細胞轉變成“誘導性多能干細胞”（iPS干細胞）的成果，而日本京都大學教授山中申彌領導的研究小組也于同日在《細胞》雜志發表類似的研究結果。緊接著皮膚細胞轉為干細胞后，美國 馬薩諸塞州懷德海特生物醫學研究所的雅各布·漢納的小組用來自患病小鼠尾巴的皮膚細胞產生了誘導性多能干細胞。這些研究人員然后用一個名為基因特異打靶的方法用健康版本的基因取代了涉及 鐮刀形紅細胞貧血癥的基因。當這些誘導性多能干細胞發育成 造血干細胞（造血干細胞能生成各種血液和 免疫細胞）后，研究人員將它們輸給供體小鼠，這些細胞在小鼠身上開始產生健康的血細胞。研究人員報告說，這些小鼠的疾病癥狀因此有很大改善。

研究方法

iPS干細胞是由一些多能 遺傳基因導入皮膚等細胞中制造而成。在制造過程中，研究人員使用了4種遺傳基因，同時加入了7種包括可阻礙特定 蛋白質合成的物質和酶在內的化合物，以研究其各自的制造效率。研究結果顯示，沒有添加化合物時，遺傳基因的導入效率為0.01%-0.05%，而加入了一種叫“巴爾普羅酸”的蛋白質合成阻礙劑之后，導入效率竟升至9.6%-14%。如果從這4種遺傳基因中排除導致細胞癌化的遺傳基因，只使用3種基因，過去的導入效率只有0.001%甚至更低，而加入“巴爾普羅酸”之后，其效率也提高了約50倍。研究人員認為，這很可能是因為“巴爾普羅酸”可以促進多能遺傳基因的活性。今后，研究人員將就添加化合物是否會使遺傳基因產生變異展開研究，以在提高制造效率的同時保證安全性。

面臨困難

這些研究人員警告說，用誘導性多能干細胞治療人類疾病仍然需要克服許多關鍵障礙。比如，添加4個“重新編程”基因或取代疾病細胞中有缺陷基因的方法都可能有導致癌癥的副作用。在誘導性多能干細胞能被考慮用于人類療法之前，研究人員需要發展出安全的方法來解決這些以及其他可能的問題。