北科生物：干細胞治療產業化之路有多遠？

　　一個14歲的小孩，其機體免疫細胞的癌細胞殺傷率為60%，一天老師交代他一個任務，要他第二天在全校400名師生面前做一個演講，然而當天檢測其免疫細胞的癌細胞殺傷率幾乎為零；等到第二天老師告訴他演講的任務取消后，其免疫細胞的癌細胞殺傷率又恢復到60%的正常狀態……這是深圳北科生物科技有限公司董事長胡祥博士最近在市民健康大講堂上講的一個小故事，而如何讓人體免疫細胞能具有更強的癌細胞殺傷力正是北科生物致力于研究和探索的重要領域之一。這項研究將為腫瘤等重大疾病、難治性疾病急性損傷修復和藥物篩選等多個方面帶來醫學創新突破。

　　北科生物是一家專業從事干細胞儲存、制備、研究、轉化等細胞技術服務的生物高科技企業。目前，該公司已在深圳建立亞洲最大的細胞戰略資源庫，在嚴格的國際質量管理標準體系下，將多種組織來源（臍帶、骨髓、脂肪、乳牙、子宮蛻膜等）成體干細胞、IPS細胞、CIK、NK等自體免疫細胞進行儲存。今年北科生物提交的臍帶間充質干細胞的臨床注冊申請已經進入國家食品藥品監督管理局審評程序。9月，北科生物又從美國引進一項免疫治療技術產品，用于國內臨床腫瘤生物免疫治療的開發與研究應用，這表明深圳在細胞治療產業方面將進一步升級。

　　不過，在胡祥看來，目前國內還缺少關于干細胞再生醫學的法規和行業標準，使得我國的干細胞相關產品不能大規模應用，產品不能產業化，這成為我國細胞治療產業化發展的瓶頸所在。

　　干細胞可針對的疾病達10多種

　　北科生物是專業從事生物治療臨床轉化的領軍企業，致力于開發干細胞技術與免疫細胞技術臨床科研與應用，推進我國細胞治療產業化。依托細胞技術、基因工程等個體化醫療領域的持續研發創新，北科生物已發展成為健康產業內高端技術、新型服務、新興業態的領軍企業。

　　今年3月，北科生物在人臍帶間充質干細胞治療難治性系統性紅斑狼瘡的臨床研究上取得了重大突破。在胡祥看來，干細胞可針對的疾病多達10多種，包括現代醫療技術還不能解決的肌萎縮側索硬化癥、老年癡呆、腦癱、紅斑狼瘡、中末期肝硬化、小兒自閉癥等。

　　9月，北科生物又與美國“Altor生物科技有限公司”簽訂全球開發戰略合作協議，引進ALT-803免疫治療技術產品。北科生物在中國的腫瘤免疫細胞產品組合比較全面，由九個免疫技術項目組成，包括DC、CIK、DC-CIK、ECIK、NK、CAS-T、BiAb-T、TCR-T、CAR-T。在引進ALT-803免疫治療技術產品后，北科生物的腫瘤產品線實力將得到加強，全面涵蓋了細胞免疫技術和免疫藥品的開發和研究應用。用于國內臨床腫瘤生物免疫治療的開發與研究應用，深圳在細胞免疫治療產業方面也將進一步升級。

　　截至目前，在細胞臨床研究領域，北科生物已經向國內外70多家醫療機構提供臨床級成體干細胞標準化制備技術支持，積累了世界上規模最大、數據最全面的細胞臨床研究安全性、有效性數據庫，已在印度、泰國籌建細胞資源庫，并在馬來西亞、巴拿馬、匈牙利和中東等國家和地區開展臨床轉化研究合作，建立標準化的細胞制備中心和臨床研究中心。據介紹，北科生物的腫瘤產品線實力將更強，并全面涵蓋了細胞免疫技術和免疫藥品的開發和研究應用。

　　深圳細胞治療產業仍“稚嫩”

　　細胞生命研究產業已成為當今生命科學最熱門、最前沿的領域之一。加強細胞治療產業的科學管理，推動細胞治療產業可持續發展、拓展生物產業發展的新途徑、優化生物產業結構、強化經濟新增長點已成為促進當前生物產業發展的重要任務之一。隨著世界科學技術的飛躍發展，全球生物產業出現了新趨勢和新格局。以干細胞與再生醫學和腫瘤免疫細胞治療為核心的細胞治療技術獲得突破，推動了生物產業的深刻變革，已成為生物產業新的經濟增長點。

　　深圳是我國較早支持細胞治療戰略性新興產業發展的區域。2009年，深圳市出臺的《深圳生物產業振興發展規劃（2009-2015）》，就提出將干細胞產業作為重點發展方向。因此，為滿足人民群眾日益增長的健康需要，根據我國生物產業發展“十二五”規劃，結合細胞治療行業實際狀況，由深圳市政府牽頭，市創新委、市衛人委協同組織細胞治療行業專家、尤其是從事細胞治療行業的企業專家，制定“細胞治療區域制備中心”試行管理辦法。“制定審核認定標準，對符合標準的實驗室進行認證，并協調支持獲得認證的實驗室與多家醫療機構，根據人民群眾的現實需要，開展細胞治療的臨床轉化試點。”胡祥說。

　　北科生物率先制定了“細胞治療區域制備中心”試行制度，加強細胞治療產業的管理，支持深圳市細胞治療新興產業的可持續發展，使細胞治療技術真正造福人民身體健康，推動深圳細胞治療產業的可持續發展。2014年6月，國家發改委批準了北科生物基于區域性中心實驗室基礎上的個體化細胞治療技術開發及產業化項目，我國首個區域性細胞制備中心項目在深圳啟動建設。

　　“區域細胞制備中心也就是區域的細胞生產制備中心，為所有的需要標準化細胞制品的機構服務。”胡祥說，北科生物的深圳細胞制備中心將著重進行雙特異抗體免疫細胞、多抗原誘導免疫細胞、細胞儲存等技術的自主開發及產業化，并接受其他機構、企業的委托，規模化、低成本地制備所需的個體化細胞制品，為區域內的醫療與研究機構構筑細胞治療基礎、臨床科研及臨床轉化的公共技術服務平臺，推動先進個體化細胞治療技術的規范化產業形成。

　　深圳市作為最早改革開放的城市之一，細胞治療產業的發展已形成顯著的區域優勢，遠遠走在國內前列。“深圳的新興產業都是以企業為主導，全國整個創新一半ZL在深圳，財務上也最健康，整個產業發展的大環境非常好。”胡祥說，尤其待位于大鵬新區的國際生物谷建起來后，將成為深圳基因和細胞產業發展的加速器。

　　盡管深圳細胞治療產業的發展已經走在國內的前列，但是在胡祥看來，無論是深圳還是全國，細胞治療產業仍然很“稚嫩”，產業的發展需要國內企業間合作以及國內與國際的合作，“因為這個細胞治療產業很大，機會很多，合作能促進產業更快發展”。

　　細胞治療產業法律法規待完善

　　北科生物在細胞治療臨床研究及轉化領域已處于國際領先水平，而且北科生物在注重研發的同時也積極推進技術產品成果轉化應用，公司的各項研究成果受到了國內外風險投資機構的高度關注。但是技術產品成果轉化應用，一直因相關執行實施層面的法律法規尚未出臺而受限。

　　近年來，我國的細胞治療研究快速發展，并出現了一些喜人的臨床成果，其中尤以免疫細胞治療、干細胞與再生醫學技術發展最為迅速，在部分領域已經達到甚至領先于世界先進水準。而在產業鏈條方面，已初步形成了上游（細胞資源存儲）趨于成熟，中游（個體化細胞制品的標準化制備及可溯源性）、下游（細胞治療技術的轉化）逐漸拓展的良好趨勢。但是，細胞治療產業仍存在許多亟待解決的問題與發展瓶頸，產業鏈條不成熟、重研發輕轉化、政策尚不完善等問題，正日益制約著國內細胞治療產業的良性發展。

　　“現在細胞治療產業化面臨的最大問題就是政策法規的問題。”胡祥說，“制約產業發展的不再是科學技術本身，而是政策法規”。由于目前在國內還缺少關于指導細胞治療產業轉化的政策法規和行業標準，因此從2007年開始，國家主管部門不受理細胞治療相關產品，使得我國的細胞治療相關產品不能大規模應用，技術產品不能產業化，是目前國內細胞治療產業化發展的瓶頸所在。

　　不過，在國家政策層面上，我國政府也在不斷完善中。比如1993年，國家首次頒布《人體細胞治療及基因治療臨床研究質控要點》，明確提出制備體細胞治療及基因治療的質量控制要點。2009年頒布《自體免疫細胞（T細胞、NK細胞）治療技術管理規范》。2012年，在《干細胞研究國際重大科學研究計劃“十二五”專項規劃》中，明確提出重點支持未來細胞治療技術臨床研究和轉化的核心技術。2013年，國家藥監局放開干細胞注冊申報，這表明國家針對干細胞等細胞治療技術的管理將日趨標準化和規范化，有實力進行研發和注冊申報的企業將通過干細胞等細胞治療技術進行產品化而升級為重點藥企，無實力、無技術、不規范的小企業將因無法再渾水摸魚而慘遭淘汰，我國從事細胞治療技術發展的企業即將出現“兩極分化”。

　　這些政策文件的相繼出臺，將會為國內細胞治療產業的發展提供堅實的政策保障與法規支持。不過，胡祥還是呼吁，希望國家能盡快出臺支持整個產業發展的相關法律法規，建立行業標準和管理辦法，“沒有法律法規，導致監管很落后，阻礙細胞研究的成果廣泛應用，而且在應用上也出現良莠不齊。如果不盡快調整法律法規，細胞治療產業發展將會滯后于國外很多。”