去年12月,位于加州南舊金山的Denali Therapeutics成功登陸納斯達克,并創下了2017年生物技術IPO的最高紀錄。短短一個月后,這家新銳公司又傳出喜訊:今日,Denali和武田(Takeda)宣布已達成戰略合作,共同開發針對神經退行性疾病的療法。
Denali是一家專注于神經退行性疾病的生物技術新銳。在它看來,目前正是解決這一難題的大好時機——隨著科學的不斷進步,我們對神經退行性疾病的生物學機理有了更深的了解。這讓我們有了前所未有的機遇去解決阿茲海默病、帕金森病、ALS(肌萎縮性側索硬化癥)、以及其他神經退行性疾病帶來的難題。
目前,Denali選擇了四條研發方向,它們都與神經退行性疾病的觸發相關。這些方向是:導致神經退化性疾病的基因(degenogenes)、溶酶體功能(lysosomal function)、神經膠質細胞(glial biology)、以及細胞穩態(cellular homeostasis)。在管線建立上,Denali則專注遺傳通路、腦部遞送、以及生物標志物驅動的開發。
Denali的理念與潛力得到了業界的矚目與看好,與武田達成的協議也是體現之一。依照本次協議,武田將提供1.5億美元的先期付款,以在至多3個臨床項目上獲得開發與推廣的許可。而隨著臨床與監管等里程碑的抵達,合作的總金額最高將超過10億美元。Denali則將負責這三個項目在IND前的開發。如果武田選擇共同開發和推廣,則將與Denali共同承擔后續的臨床開發成本。其中,Denali將主導早期臨床,而武田將主導晚期臨床。
據Denali的管理人員透露,兩款針對阿茲海默病的臨床前產品包含在這3個臨床項目之中。這兩款產品將利用Denali獨有的抗體傳輸載體(ATV)技術,穿透血腦屏障,分別靶向BACE1/TAU,以及TREM2。Denali的首席執行官Ryan Watts博士認為,將足夠多的藥物遞送到大腦內一直是一項挑戰,而他們的ATV技術有望解決這個問題。
第三款產品尚未進入Denali的公開管線,因此未得到公開。
“武田承諾開發在遺傳學上得到驗證的療法,通過增強有新模式的產品庫,治療神經退行性疾病。本次合作進一步提供了例證,”武田神經科學療法領域的負責人Emiliangelo Ratti博士說道:“能與Denali合作,我們很是振奮。Denali的創新技術能獨特地將下一代抗體療法帶給患者。”
“武田承諾開發針對難治神經退行性疾病的療法,我們對此印象深刻,并期待能與武田合作,將新藥帶給患者,”Denali的首席執行官Ryan Watts博士說道:“武田與生物技術公司的合作史非常杰出,且有著獨特的開發專精,以及全球推廣能力。”
與武田的合作是Denali與大型藥企達成的第一個合作協議。我們期待未來有更多中樞神經系統疾病領域合作能順利達成,強強聯手,為難治的神經退行性疾病帶來治療變革。