FDA批準首個非基因編輯的同種異體CART細胞產品進入臨床
Celyad是一家專注于開發CAR-T細胞療法的臨床階段生物制藥公司，今天宣布美國食品和藥物管理局(FDA)已接受該公司的CYAD-101的研究性新藥(IND)申請，值得注意的是，這是全球第一個非基因編輯的同種異體CAR-T臨床項目。 美國FDA已經表明，允許進行代號為Allo-SHRINK的臨床試驗，評估CYAD-101聯合化療在無法切除的結直腸癌患者中的安全性以及臨床有效性。 對此，Celyad首席執行官Christian Homsy博士說：“我們很高興能夠實現這個重要的里程碑， Celyad是第一家臨床評估非基因編輯的CAR-T候選產品的公司。我們相信，與基因編輯方法相比，它具有明顯的優勢。我們的非基因編輯程序由一系列技術組成，旨在減少或消除T細胞受體(TCR)信號，無需遺傳操作。其中CYAD-101是臨床開發計劃中強有力的一部分，為下一代CAR-T產品奠定了基礎。” 關于CYAD-101 CYAD-101，C......閱讀全文
FDA批準首個非基因編輯的同種異體CART細胞產品進入臨床
Celyad是一家專注于開發CAR-T細胞療法的臨床階段生物制藥公司，今天宣布美國食品和藥物管理局(FDA)已接受該公司的CYAD-101的研究性新藥(IND)申請，值得注意的是，這是全球第一個非基因編輯的同種異體CAR-T臨床項目。 美國FDA已經表明，允許進行代號為Allo-SHRINK的
FDA批準首款CRISPR基因編輯療法
·“經典CRISPER/Cas9的監管批準為下一代基因組編輯技術奠定了基礎。” ·鐮狀細胞病是一種由遺傳突變引起的疾病，異常的血紅蛋白使患者的紅細胞變得容易連接在一起，將紅細胞從正常的柔性圓形轉變成堅硬的月牙形，猶如鐮刀狀。這些畸形細胞會堵塞血管，導致血管閉塞、損傷血管壁，造成威脅生命的血栓。
時隔將近1年，FDA基因編輯監管破冰！
10月23日，基因編輯公司Verve Therapeutics宣布FDA解除了對其核心產品VERVE-101的臨床擱置，Verve計劃開始將美國患者納入其基因編輯療法 VERVE-101 的 Ib 期試驗。 2022年11月，FDA暫停了 VERVE-101 的IND申請，時隔將近1年后，Ve
重磅消息！FDA今日批準同種異體CART細胞產品進入臨床
Celyad是一家專注于開發CAR-T細胞療法的臨床階段生物制藥公司，今天宣布美國食品和藥物管理局(FDA)已接受該公司的CYAD-101的研究性新藥(IND)申請，值得注意的是，這是全球第一個非基因編輯的同種異體CAR-T臨床項目。 美國FDA已經表明，允許進行代號為Allo-SHRINK的
Precision公司基因編輯的同種異體CD20－CART療法獲批臨床
總部位于美國北卡羅來納州的Precision BioSciences于2006年成立，擁有杜克大學基因編輯技術的ZL授權，于今年3月首次公開募股(IPO)募集約1.454億美元。 9月16日，Precision公司宣布，美國FDA已接受基因編輯的同種異體抗CD20 CAR-T細胞療法PBCAR
基因編輯是CART產業化破局利器
事件及投資建議： 第一，4月17日-4月21日，AACR 2016（美國癌癥研究協會年會）上腫瘤免疫在治療多種實體瘤方面取得了一系列令人矚目的進展：重組CD4 T 細胞攻擊 MAGE-A3 蛋白對于黑色素瘤、宮頸癌等多種轉移性實體瘤都具有顯著療效；此外，LOXO-101 在治療 NTRK 基因
CRISPR基因編輯的臨床之路
CRISPR基因編輯技術不僅是炙手可熱的研究技術，也在最短的時間內走出實驗室，邁向臨床。今年6月，美國NIH的重組DNA顧問委員會已經給美國的第一例臨床試驗開了綠燈。研究人員計劃用CRISPR/Cas9來增強癌癥療法。 早些年，基因編輯作為一種治療工具，曾遭遇重大失敗，特別是18歲的Jesse
基因編輯加速邁向臨床應用
本月，先是科學家們宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批經基因編輯對器官移植無“毒”的小豬誕生；上個月，美國一個專家委員會以１０比０的投票，建議食品和藥物管理局批準第一種癌癥基因療法…… 在新一代基因編輯工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推動下，新型基因療法正加速邁向臨床應用。 四大熱
FDA局長發話了，基因編輯產品要這么管
基因療法也好，CRISPR技術也好，和基因編輯相關的產品是未來的發展方向，而這也給FDA的監管帶來了新的挑戰——毫無疑問，為了讓這些產品順利上市，更精準的監管政策是必須的。近日，美國FDA局長Robert Califf博士和FDA政策辦公室的高級政策顧問Ritu Nalubola博士在官方博客上
Nature:基因編輯+CART強強聯手－癌細胞定向清除
CAR-T細胞療法一直廣為人知，CAR-T細胞在腫瘤免疫治療方面擁有諸多優勢，它可以利用非限制性的形式特異識別和殺傷表達特定抗原的癌細胞，以單鏈抗體（single chain antibody fragment，scFv）作為抗原識別區段的CAR能夠識別不同種類的抗原，包括糖類和脂類等非蛋白抗原
Nature發布癌癥免疫療法新突破－CRISPR構建更有效的CART細胞
CAR-T全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效的新型細胞療法，被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。它的基本原理就是利用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞。自從
美FDA對細胞及基因療法加快審批，促抗癌新法上市
中國CAR-T臨床研究數量已高居全球第一，但目前尚未有任何療法獲批上市。 作為癌癥治療的新選擇，細胞和基因療法受到越來越多的關注和期待。美國FDA（Food and Drug Administration，食品藥品監督管理局）年前表示，將開啟審批快車道，讓更多細胞及基因療法獲批上市。 天價藥
GEN：CRISPR基因編輯的臨床之路
CRISPR基因編輯技術不僅是炙手可熱的研究技術，也在最短的時間內走出實驗室，邁向臨床。今年6月，美國NIH的重組DNA顧問委員會已經給美國的第一例臨床試驗開了綠燈。研究人員計劃用CRISPR/Cas9來增強癌癥療法。 早些年，基因編輯作為一種治療工具，曾遭遇重大失敗，特別是18歲的Jesse
Exacel療法通過FDA大考，基因編輯療法前景可期
2012年，CRISPR基因編輯橫空出世。當時，所有人都覺得這將會是生物科技領域最強大的工具之一，然而，在療效與安全性問題的雙重困擾下，CRISPR基因編輯exa-cel療法在臨床中運用步履維艱。如今，經過了十多年的漫長遠征，CRISPR基因編輯療法終于站在了成功的邊緣。日前，在針對CRISPR基因
異體CART介紹
諾華CAR-T療法CTL-019獲得FDA腫瘤專家的全票推薦批準，意味著這種革命性的腫瘤治療手段基本得到了國際最嚴格的藥監機構的認可，距離正式獲批上市僅一步之遙。目前，CAR-T正以前所未有的熱度席卷全球，引起制藥公司、投資人、臨床醫生和患者的廣泛關注。毫無疑問，CTL-019的成功會讓諾華、賓夕法
許中偉：異體CART是中國領先世界的一個機會
諾華CAR-T療法CTL-019獲得FDA腫瘤專家的全票推薦批準，意味著這種革命性的腫瘤治療手段基本得到了國際最嚴格的藥監機構的認可，距離正式獲批上市僅一步之遙。目前，CAR-T正以前所未有的熱度席卷全球，引起制藥公司、投資人、臨床醫生和患者的廣泛關注。 毫無疑問，CTL-019的成功會讓諾華
許中偉：異體CART是中國領先世界的一個機會
諾華CAR-T療法CTL-019獲得FDA腫瘤專家的全票推薦批準，意味著這種革命性的腫瘤治療手段基本得到了國際最嚴格的藥監機構的認可，距離正式獲批上市僅一步之遙。目前，CAR-T正以前所未有的熱度席卷全球，引起制藥公司、投資人、臨床醫生和患者的廣泛關注。 毫無疑問，CTL-019的成功會讓
通用型CART療法迎來首名罕見白血病患者
近日，致力于開發通用型CAR-T細胞療法的生物制藥公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T療法UCART123已經對首名母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN)患者進行了治療，這也標志著Celle
美國FDA批準首個通用型CART進入臨床試驗
從事基因工程技術研發的生物制藥公司Cellectis公司宣布其通用型CAR-T療法UCART123獲得了美國FDA的批準，進入臨床試驗。這也是第一款獲美國FDA批準進入臨床試驗的此類產品。 UCART123是一種在研的細胞療法。它利用TALEN技術，對T細胞進行編輯，使之針對CD123抗原。此
Cellectis通用型CART療法迎來首名罕見白血病患者
近日，致力于開發通用型CAR-T細胞療法的生物制藥公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T療法UCART123已經對首名母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN)患者進行了治療，這也標志著Celle
用CRISPR/Cas9對CART細胞進行多重基因編輯（一）
作者：Xiaojuan Liu1,?*, Yongping Zhang2,?*, Chen Cheng1, 3,?*,?Albert W Cheng4, Xingying Zhang1, 5, Na Li1, Changqing Xia2, 6, Xiaofei Wei7, Xiang Li
用CRISPR/Cas9對CART細胞進行多重基因編輯（二）
細胞系 Cell linesThe following CD19-expressing immortalized cell lines were used:?Raji (Burkitt’s lymphoma cell line, ATCC-CCL86),Daudi (B lymphoblast ce
用CRISPR/Cas9對CART細胞進行多重基因編輯（三）
流式細胞術 Flow cytometry?CytoFLEX (Beckman Coulter Inc)?was used to perform fluorescent expression analysis. Cells were harvested on the following day
科學家們怎樣看待利用CRISPR基因編輯改善CART療法
2017年8月和10月相繼在美國上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T細胞治療領域頗具代表性的兩款產品。但它們在使用過程中均存在一定局限：必須采用病毒載體作為基因編輯系統的傳導中介，對人源性的T細胞進行改造。 近日，來自帕克癌癥免疫療法研究所的科學家聲稱他們采用CRISPR基因編輯
速遞－|－第4款CART療法今日獲FDA批準
藥明康德內容團隊編輯 今天，美國FDA宣布，批準百時美施貴寶（BMS）旗下Juno Therapeutics公司開發的CAR-T療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）上市，用于治療某些大B細胞淋巴瘤成人患者，這些患者對至少兩種其他全身性治療沒有應答，或者在
預測：改變未來的生物技術公司Top10
本文選出10家會改變世界的生物技術公司。他們要么開啟了一個全新的方向；要么解決了一個困擾人類很久的醫療難題；要么將原有的技術提升到了一個新的臺階；要么是在政策上有重大突破，為整個行業的發展殺出了一條血路。 Editas——基因編輯技術的“領頭人” 我們認為2015年任何一項生物技術引
預測：改變未來的生物技術公司Top10
本文選出10家會改變世界的生物技術公司。他們要么開啟了一個全新的方向；要么解決了一個困擾人類很久的醫療難題；要么將原有的技術提升到了一個新的臺階；要么是在政策上有重大突破，為整個行業的發展殺出了一條血路。 Editas——基因編輯技術的“領頭人” 我們認為2015年任何一項生物技術引
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
從全球精準醫療進展看未來投資機會
01 全球精準醫療進展 自2015年美國前總統奧巴馬提出“精準醫學計劃”后，精準醫療概念迅速席卷全球，近年來更呈逐年加速趨勢，各種新技術、新產品不斷出現。 基因測序的成本進一步降低至100美元，解讀效率進一步提升。 2017年1月，基因測序行業巨頭美國Illumina公司推出全新測序儀，將
基因治療的基本類型介紹
根據對基因表達產生的影響，基因治療可大致分為添加式、刪除式和基因編輯三種類型。添加式基因療法添加式基因療法，即通過各種手段導入外源DNA或RNA，以提高某種蛋白質的表達水平，或表達細胞中原本不存在的、具有治療效果的蛋白質。例如，在一種遺傳性免疫缺陷癥——腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷癥（ADA-S