百健公布SPINRAZA新數據顯著改善壽命及運動能力
今日，百健(Biogen)公司公布了其開發的SPINRAZA(nusinersen)在治療脊髓性肌萎縮癥(spinal muscular atrophy， SMA)方面的長期療效數據。從名為SHINE的開放標簽臨床3期試驗中獲得的中期數據表明，SPINRAZA能夠顯著延長最嚴重SMA患者的壽命，且能夠顯著改善遲發性(late-onset) SMA患者的運動能力。這些數據進一步證明了SPINRAZA在治療SMA方面的顯著療效和廣泛的適用性。 SMA是由于在腦干和脊髓中運動神經元的丟失而導致的嚴重進行性肌肉萎縮和虛弱。最嚴重的SMA患者最終會癱瘓并且無法完成如呼吸和吞咽這些維持生命的最基本功能。SMA的病因是由于在SMN1基因中出現的基因變異，它們導致患者無法生成足夠的運動神經元生存(survival motor neuron， SMN)蛋白，而SMN蛋白對維持運動神經元的存活至關重要。在人體中存在著SMN1基因和SMN2基因......閱讀全文
反義寡核苷酸簡介
反義寡核苷酸(AON)是一類通過序列特異地與靶基因DNA或mRNA結合而抑制該基因表達，在基因水平調控的分子藥物。而硫代反義寡聚核苷酸(phosphorothioate oligonucleotides，簡稱PS2ODNs)，是用硫原子將磷酸骨架上的非成鍵氧原子取代后形成的一類新的寡核苷酸類似物
反義寡核苷酸的基本內容
反義寡核苷酸(AON)是一類通過序列特異地與靶基因DNA或mRNA結合而抑制該基因表達，在基因水平調控的分子藥物。而硫代反義寡聚核苷酸(phosphorothioate oligonucleotides，簡稱PS2ODNs)，是用硫原子將磷酸骨架上的非成鍵氧原子取代后形成的一類新的寡核苷酸類似物
分子遺傳學詞匯反義寡核苷酸
中文名稱：反義寡核苷酸外文名稱：antisense oligonucleotide定義：反義寡核苷酸(AON)是一類通過序列特異地與靶基因DNA或mRNA結合而抑制該基因表達，在基因水平調控的分子藥物。而硫代反義寡聚核苷酸(phosphorothioate oligonucleotides，簡稱PS
分子遺傳學詞匯反義寡核苷酸
中文名稱：反義寡核苷酸外文名稱：antisense oligonucleotide定義：反義寡核苷酸(AON)是一類通過序列特異地與靶基因DNA或mRNA結合而抑制該基因表達，在基因水平調控的分子藥物。而硫代反義寡聚核苷酸(phosphorothioate oligonucleotides，簡稱PS
Nature：反義寡核苷酸治療的逆襲
Rochester大學醫學中心、Isis制藥公司和Genzyme公司的科學家通過反義寡核苷酸治療，在小鼠肌肉細胞中消除了一類有害的RNA，成功逆轉了強直性肌營養不良癥的癥狀，文章發表在8月2日的Nature雜志上。 反義寡核苷酸ASO能特異性的對基因進行knockdown，能夠幫助治療與R
Science醫學：推動反義寡核苷酸治療的逆襲
來自美國加州洛杉磯分校的研究人員發現了一種可使針對杜氏肌營養不良癥(DMD)的反義核苷酸療法變得更為有效的輔助藥物。聯合兩種治療方法將有望顯著減緩這一肌肉消耗性疾病的進展。相關論文發表在12月12日的《科學轉化醫學》(Science Translational Medicine)雜志上。
Nature新文章：反義寡核苷酸治療的逆襲
MECP2基因編碼生成同名的一種蛋白，MECP2蛋白水平對于正常腦功能至關重要。一些導致蛋白低表達的突變可引起Rett綜合征，基因復制導致蛋白過度表達則可造成MECP2重復綜合征。兩種均為嚴重令人衰弱的兒童神經系統疾病。 2007年，研究證實了可以逆轉疾病小鼠模型Rett綜合征癥狀。由Bayl
警惕!腦脊液途徑反義寡核苷酸會引起急性神經毒性
反義寡核苷酸(ASO)是人工合成的單鏈DNA或RNA序列，可以與靶RNA以Watson-Crick的方式雜交，從而改變RNA的加工過程以調節蛋白質的產生。由于ASO的電荷和大小使其很難通過血腦屏障，因此已開發出通過鞘內注射將ASO直接注入腦脊液(CSF)間隙來治療中樞神經系統(CNS)疾病的方法。由
FDA批準的寡核苷酸類藥物及在研反義寡核苷酸類藥物一覽
寡核苷酸，是一類20個左右堿基的短鏈核苷酸的總稱(包括脫氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA內的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它們的互補鏈結合，所以常用來作為探針確定DNA或RNA的結構；而其作為藥物候選應用的研究則始于大約30年前，包括了反義寡核苷酸(ASOs)，核酸適配體(apatmers)及
Ionis反義寡核苷酸新藥獲FDA優先審查，預計年底上市
6月25日，Ionis Pharmaceuticals宣布，FDA已經接受Olezarsen治療家族性高乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的新藥上市申請（NDA），并授予其優先審查資格，PDUFA日期為2024年12月19日。 家族性乳糜微粒血癥綜合征是一種罕見的遺傳性疾病，由脂蛋白酶（LPL）功能
天津醫科大Nature子刊：新成果助力反義寡核苷酸治療
來自天津醫科大學、牛津大學的研究人員在dystrophin缺陷杜氏肌營養不良癥(DMD) mdx小鼠中證實，己糖（Hexose）可提高寡核苷酸的遞送和外顯子跳躍。這一研究成果發布在3月11日的《自然通訊》（Nature Communications）雜志上。 天津醫科大學的尹海芳(HaiFan
天津醫科大Nature子刊：新成果助力反義寡核苷酸治療
來自天津醫科大學、牛津大學的研究人員在dystrophin缺陷杜氏肌營養不良癥(DMD) mdx小鼠中證實，己糖（Hexose）可提高寡核苷酸的遞送和外顯子跳躍。這一研究成果發布在3月11日的《自然通訊》（Nature Communications）雜志上。 天津醫科大學的尹海芳(HaiFan
SMA套管
SMA套管這款套管是安裝于SMA端接光纖的位置。 它能輕松連接LED或光電二極管（TO-18封裝中），或者也可用于將光纖安裝到窗戶上或穿過某種間隔墻，滿足等離子體監測等應用的需要。產品詳情????? ?????????????????????????鎖緊螺母用于套管的貫穿安裝（可滿足厚度不超過0.6
光纖光譜儀SMA轉SMA接頭
SMA轉SMA接頭本產品介紹：SMA905適配器里面有一個彈性較好的金屬套，所以使用過程中比其他廠家生產的精度要高，兩根光纖對接的同心度可達到0.005mm以內；材料：不銹鋼，白銅孔徑：3.17mm（彈性）SAM905接頭介紹：SMA905接頭的插芯標準直徑尺寸是：3.175mmSMA905連接器有
反義寡核苷酸療法能有效治療多種類型的神經變性疾病
亨廷頓氏癥是一種致死性的腦部疾病，近日科學家們開發出了一種新型療法已經成功完成了首次人體試驗，研究人員所開發的藥物能夠降低患者腦脊液中有害亨廷頓蛋白的水平。亨廷頓氏癥是由于患者機體中制造亨廷頓蛋白的基因發生突變所誘發的一種疾病，這種突變會讓亨廷頓蛋白變大而且更易于積累，科學家們認為亨廷頓蛋白粘度
蘇大教授參與研發Nusinersen，成FDA首批治療SMA的藥物
FDA批準首個治療SMA藥物上市 12月24日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了Biogen和Ionis制藥聯合開發的脊髓性肌萎縮癥（spinal muscular atrophy， SMA）反義核苷酸治療藥物Nusinersen（商品名Spinraza）上市。 據悉，這是首個獲得FD
治療肌萎縮癥，反義核酸藥物3期臨床結果積極
Biogen和Ionis Pharmaceuticals公司近日在《The New England Journal of Medicine （NEJM）》上發表了3期臨床研究CHERISH的積極結果，該研究旨在評估SPINRAZA（nusinersen）治療晚發型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的療
顯著改善SMA患者運動功能－羅氏口服療法達到3期臨床終點
今日，羅氏（Roche）公司宣布，其口服SMN2基因剪接調節劑risdiplam，在治療2型或3型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的關鍵性3期試驗SUNFISH中顯著改善患者的運動功能，達到試驗的主要終點。 SMA的發病根源在于一種被稱為運動神經元生存蛋白（survival motor neuro
全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物Spinraza獲美國FDA批準
由百健（Biogen）與Ionis制藥公司合作開發的一款罕見病治療藥物Spinraza（nusinersen）近日在美國監管方面傳來喜訊。美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Spinraza用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒科患者和成人患者的治療。Spinraza是一種反義寡核苷酸（ASO），旨在改
百健全球首個SMA藥物新研究－羅氏、諾華或后來居上
百健（Biogen）近日在阿根廷門多薩舉行的第23屆世界肌肉協會（WMS）年會上公布了脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物Spinraza（nusinersen）II期臨床研究NURTURE新的分析數據。該研究是一項正在進行的開放標簽、單組療效和安全性研究，共入組了25例經基因檢測診斷為SMA的嬰兒，并
什么是反義RNA？
反義RNA是指與mRNA互補后，能抑制與疾病發生直接相關基因的表達的RNA。它封閉基因表達，具有特異性強、操作簡單的特點，可用來治療由基因突變或過度表達導致的疾病和嚴重感染性疾病。根據反義RNA的作用機制可將其分為3類：Ⅰ類反義RNA直接作用于靶mRNA的S D序列和（或）部分編碼區，直接抑制翻譯，
反義RNA的定義
反義RNA是指與mRNA互補的RNA分子，也包括與其它RNA互補的RNA分子。由于核糖體不能翻譯雙鏈的RNA，所以反義RNA與mRNA特異性的互補結合, 即抑制了該mRNA的翻譯。通過反義RNA控制mRNA的翻譯是原核生物基因表達調控的一種方式，最早是在E.coli 的產腸桿菌素的Col E1質粒中
反義RNA的來源
細胞中反義RNA的來源有兩種途徑：第一是反向轉錄的產物，在多數情況下, 反義RNA是特定靶基因互補鏈反向轉錄產物, 即產生mRNA和反義RNA的DNA是同一區段的互補鏈。第二種來源是不同基因產物，如OMPF基因是大腸桿菌的膜蛋白基因，與透性有關，其反義基因MICFZE則為另一基因。
反義RNA穩定方法
[1]反義RNA3'端帶有莖環結構或類似ρ-不依賴性終止子結構時，可以穩定RNA分子；[2]Gorski等還發現在T4噬菌體的基因32mRNA的5'端上游的莖環結構及其附近的序列亦可穩定RNA分子。所以在設計反義RNA基因時，最好將產生3'及5'端這種二級結構的序列克
反義RNA技術介紹
隨著分子生物學和遺傳工程的發展，基因治療應運而生，反義技術是其中一種，它的基礎是根據核酸雜交原理設計針對特定靶序列的反義核酸，從而抑制特定基因的表達，包括反義RNA、反義DNA及核酶（Ribozyme），它們通過人工合成和生物合成獲得。反義DNA是指一段能與特定的DNA或RNA以堿基互補配對的方式結
概述反義RNA技術
隨著分子生物學和遺傳工程的發展，基因治療應運而生，反義技術是其中一種，它的基礎是根據核酸雜交原理設計針對特定靶序列的反義核酸，從而抑制特定基因的表達，包括反義RNA、反義DNA及核酶（Ribozyme），它們通過人工合成和生物合成獲得。 反義DNA是指一段能與特定的DNA或RNA以堿基互補配對
反義RNA技術要素
[1]長的反義RNA并不一定比短的反義RNA更為有效；[2]在原核生物中針對SD序列及其附近區域的反義RNA可能更有效；[3]在真核生物中，對應于5'端非編碼區的反義RNA可能比針對編碼區的反義RNA更有效；[4]盡量避免在反義RNA分子中出現自我互補的二級結構；[5]設計的反義RNA分子中
反義RNA的定義
反義RNA是指與mRNA互補的RNA分子，也包括與其它RNA互補的RNA分子。由于核糖體不能翻譯雙鏈的RNA，所以反義RNA與mRNA特異性的互補結合, 即抑制了該mRNA的翻譯。通過反義RNA控制mRNA的翻譯是原核生物基因表達調控的一種方式，最早是在E.coli 的產腸桿菌素的Col E1質粒中
反義RNA的來源
細胞中反義RNA的來源有兩種途徑：第一是反向轉錄的產物，在多數情況下, 反義RNA是特定靶基因互補鏈反向轉錄產物, 即產生mRNA和反義RNA的DNA是同一區段的互補鏈。第二種來源是不同基因產物，如OMPF基因是大腸桿菌的膜蛋白基因，與透性有關，其反義基因MICFZE則為另一基因。
反義RNA的功能
在原核生物中反義RNA具有多種功能，例如調控質粒的復制及其接合轉移，抑制某些轉位因子的轉位，對某些噬菌體溶菌-溶源狀態的控制等。下文僅舉數例。調控細菌基因的表達反義RNA對編碼CAP的基因的調控作用已如前述。這里再介紹一下micF RNA對ompF基因的表達的調控。ompF蛋白質是大腸桿菌的外膜蛋白